Raptor Pharmaceutical Corp. aktualisiert Programm zu RP103 (DR Cysteamin) fur nephropathische Cystinose
Raptor Pharmaceutical Corp.
21.12.2011 15:55
Auf dem besten Wege, im ersten Quartal 2012 Zulassungsantrage in den USA und in Europa zu stellen
NOVATO, Kalifornien, 2011-12-21 15:55 CET (GLOBE NEWSWIRE) -- Raptor Pharmaceutical Corp. ('Raptor' oder das 'Unternehmen') (Nasdaq:RPTP) hat heute eine Aktualisierung des Programms zu seiner Hauptforschungssubstanz, RP103, fur die mogliche Behandlung der nephropathischen Cystinose angekundigt. RP103 ist eine patentrechtlich geschutzte Cysteaminbitartrat-Formulierung mit verzogerter Wirkstofffreisetzung von Raptor in Form von magensaftresistenten Mikrokugelchen zur oralen Gabe, mit der eine Reduzierung der mit dem gegenwartig zugelassenen Cysteaminbitartrat mit sofortiger Wirkstofffreisetzung assoziierten Einnahmehaufigkeit und gastrointestinalen Nebenwirkungen erreicht werden soll.
Nach dem erfolgreichen Abschluss der von Raptor durchgefuhrten Phase-III-Schlusselstudie zu RP103, der im Juli 2011 bekanntgegeben wurde, fuhrt das Unternehmen nun eine geplante freiwillige Fortsetzungsstudie durch, um die Cystinkonzentration in den Leukozyten zu uberwachen und Langzeitdaten zur Sicherheit und Lebensqualitat zu sammeln. Von den 40 Patienten, die sich nach Abschluss der klinischen Phase-III-Studie fur die Teilnahme an der Sicherheitsstudie anmeldeten, nehmen aktuell noch 38 Patienten an der Studie teil. Alle 38 Patienten haben RP103 im Rahmen der Fortsetzungsstudie seit mindestens 6 Monaten eingenommen, einige Patienten nehmen bereits seit 15 Monaten an der Fortsetzungsstudie teil. Raptor beabsichtigt, mindestens 6 Monate an Sicherheitsdaten von allen Patienten, die die Phase-III-Studie abgeschlossen haben und an der Fortsetzungsstudie teilnehmen, in den Antrag auf Arzneimittelzulassung (New Drug Application, 'NDA') und den Antrag auf Genehmigung fur das Inverkehrbringen (Marketing Authorization Application, 'MAA') einzubeziehen. Die Antrage werden voraussichtlich im ersten Kalenderquartal 2012 eingereicht. Das Unternehmen plant, die Fortsetzungsstudie fur alle teilnehmenden Patienten fortzufuhren, bis RP103 in den entsprechenden Landern auf dem Markt erhaltlich ist.
Aufgrund der positiven Ergebnisse der von Raptor durchgefuhrten klinischen Phase-III-Studie und der Ergebnisse der Bioaquivalenz-Studie, die eine ahnliche Wirkstoffresorption zeigte, unabhangig davon, ob das Arzneimittel in ganzen Kapseln oder auf Apfelbrei verteilt verabreicht wurde, genehmigten US-amerikanische und europaische Zulassungsbehorden die Erweiterung des Teilnehmerkreises der Fortsetzungsstudie des Unternehmens auf Patienten, die sich nicht fur die klinischen Phase-III-Studie qualifizierten. Zu diesen Patienten gehoren Kinder im Alter von eins bis sechs Jahren sowie Patienten, die sich einer Nierentransplantation unterziehen mussten. Zehn der erwarteten 18 zusatzlichen Patienten haben sich bereits fur die erweiterte Fortsetzungsstudie registriert. Das Unternehmen plant daruber hinaus, RP103 bei Cystinose-Patienten zu untersuchen, die die Einnahme des aktuell auf dem Markt erhaltlichen Cysteaminbitartrats mit sofortiger Wirkstofffreisetzung entweder beendet haben oder bei denen die Einnahme nicht adaquat kontrolliert wurde. Die Daten fur diese zusatzlichen Patientengruppen mussen zwar nicht in die NDA- und MAA-Antrage von Raptor einbezogen werden, das Unternehmen plant jedoch, sie in kunftige Aktualisierungen dieser Zulassungsantrage aufzunehmen.
'Die Daten dieser zusatzlichen Studienpatienten werden Arzten bei der Ermittlung der optimalen Therapie bei einer breiteren Population an Patienten mit nephropathischer Cystinose helfen, als wir in der klinischen Phase-III-Studie untersuchen konnten', erklart Patrice P. Rioux, M.D. Ph.D., Chief Medical Officer von Raptor.
Raptor hat ein Pre-Submission-Meeting mit der US-amerikanischen Arzneimittelbehorde FDA und der Europaischen Arzneimittelagentur ('EMA') durchgefuhrt und ist auf dem besten Wege, die Zulassungsantrage fur beide Markte im ersten Kalenderquartal 2012 einzureichen. Raptor plant, ein bevorzugtes Zulassungsverfahren ('Priority Review') in den USA sowie eine beschleunigte Zulassung ('Accelerated Approval') in der EU zu beantragen. Wenn beiden Antragen stattgegeben wird, konnte das Unternehmen die Genehmigung zum Verkauf von RP103 fur die Behandlung von nephropathischer Cystinose in den USA und in Europa moglicherweise im vierten Kalenderquartal 2012 erhalten. In Erwartung der potenziellen Genehmigung in 2012 baut Raptor in den USA und in Europa bereits aktiv seine kommerzielle Infrastruktur sowie vorkommerzielle Programme fur den Vertrieb von RP103 aus.
Informationen zur nephropathischen Cystinose
Die nephropathische Cystinose ist eine seltene, angeborene Stoffwechselkrankheit, die durch einen gestorten Abtransport der Aminosaure Cystin aus den Lysosomen gekennzeichnet ist. Schlechte Compliance mit derzeitigen Behandlungen fur nephropathische Cystinose kann zu schweren gesundheitlichen Folgen fuhren. Dazu gehoren u. a. Nierenversagen und die daraus resultierende Notwendigkeit einer Nierentransplantation, Wachstumsstorungen, Rachitis und Frakturen sowie Lichtempfindlichkeit und Erblindung. Die ersten Symptome treten in der Regel in den ersten Lebensjahren auf, wenn es in verschiedenen Geweben und Organen wie den Nieren, dem Gehirn, der Leber, der Schilddruse, der Bauchspeicheldruse, den Muskeln und den Augen zu einer Anreicherung von Cystinkristallen kommt.
Informationen uber Cysteamin und RP103
RP103 ist eine patentrechtlich geschutzte Cysteaminbitartrat-Formulierung mit verzogerter Wirkstofffreisetzung von Raptor in Form von magensaftresistenten Mikrokugelchen zur oralen Gabe, mit der eine Reduzierung der mit Cysteaminbitartrat mit sofortiger Wirkstofffreisetzung assoziierten Einnahmehaufigkeit und gastrointestinalen Nebenwirkungen erreicht werden soll. Cysteaminbitartrat mit sofortiger Wirkstofffreisetzung ist von der FDA und EMA bereits zur Behandlung von nephropathischer Cystinose zugelassen. Raptor erhielt von beiden Behorden die Zulassung zur Ausweisung von RP103 als Arzneimittel fur seltene Leiden (Orphan Drug).
Im Dezember 2007 erhielt Raptor die exklusive, weltweit gultige Lizenz der University of California, San Diego, zur Entwicklung von RP103 zur Behandlung der nephropathischen Cystinose und von Cysteamin fur andere potenzielle Indikationen wie Huntington-Krankheit und nichtalkoholische Fettleberhepatitis ('NASH').
Uber Raptor Pharmaceutical Corp.
Raptor Pharmaceutical Corp. (Nasdaq:RPTP) ('Raptor') hat es sich zur Aufgabe gemacht, Arzneimittel zu entwickeln, herzustellen und zu vermarkten, die das Leben von Patienten mit schweren, seltenen Krankheiten verbessern. Raptor arbeitet derzeit an der klinischen Entwicklung von Produktkandidaten zur Behandlung von nephropathischer Cystinose, nichtalkoholischer Fettleberhepatitis ('NASH'), Huntington-Krankheit ('HK'), Aldehyddehydrogenase-Mangel ('ALDH2') und thrombotischen Storungen.
Die praklinischen Programme von Raptor basieren auf biotechnisch hergestellten, neuartigen Arzneimittelkandidaten und Drug-Targeting-Plattformen, die aus dem humanen rezeptorassoziierten Protein sowie verwandten Proteinen abgeleitet sind und gegen Krebs und Infektionskrankheiten eingesetzt werden sollen.
Weitere Informationen finden Sie unter www.raptorpharma.com.
Das Logo von Raptor Pharmaceutical Corp. ist unter http://www.globenewswire.com/newsroom/prs/?pkgid=7180 verfugbar.
ZUKUNFTSGERICHTETE AUSSAGEN
Dieses Dokument enthalt zukunftsgerichtete Aussagen gemass der Definition des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Diese Aussagen beziehen sich auf zukunftige Ereignisse oder unsere zukunftigen Geschafts- oder Finanzergebnisse, insbesondere jedoch auf folgende Aussagen: dass Raptor die Sicherheitsdaten von sechs Monaten aus der Fortsetzungsstudie bei der FDA und EMA einreichen wird; dass Raptor neue Patienten fur seine Fortsetzungsstudie gewinnen wird; dass Raptor den NDA- und den MAA-Antrag im ersten Kalenderquartal 2012 einreichen wird, wenn uberhaupt; dass Raptor zusatzliche Daten der Fortsetzungsstudie in Aktualisierungen der NDA- und MAA-Antrage aufnehmen wird; dass die Daten dieser zusatzlichen Patienten der Fortsetzungsstudie Arzten bei der Festlegung der optimalen Therapien in einer breiteren Population von Patienten mit nephropathischer Cystinose helfen wird; dass Raptor in den USA ein bevorzugtes Zulassungsverfahren ('Priority Review') und in der EU eine beschleunigte Zulassung ('Accelerated Approval') beantragen wird; dass Raptors Gesuch eines bevorzugten Zulassungsverfahrens in den USA und/oder einer beschleunigten Zulassung in der EU stattgegeben wird; dass Raptor die Genehmigung fur das Inverkehrbringen im Jahr 2012 erhalten wird, wenn uberhaupt; dass Raptor RP103 nach erfolgter Zulassung erfolgreich kommerzialisieren wird; das Raptor in der Lage sein wird, seine kommerzielle Infrastruktur und vorkommerzielle Programme fur den Vertrieb von RP103 in den USA und Europa aufzubauen, und dass Raptor in der Lage sein wird, RP103 oder einen seiner anderen Produktkandidaten erfolgreich zu entwickeln. Diese Aussagen stellen lediglich Voraussagen dar und unterliegen bekannten und unbekannten Risiken, Unwagbarkeiten und anderen Faktoren, die dazu fuhren konnen, dass die tatsachlichen Ergebnisse des Unternehmens wesentlich von diesen zukunftsgerichteten Aussagen abweichen. Zu den Faktoren, die die zukunftsgerichteten Aussagen erheblich verandern oder deren Zutreffen verhindern konnen, gehoren unter anderem: dass Raptor bei der Entwicklung oder dem Erwerb von Produkten scheitert, dass die Technologie von Raptor im Zuge ihrer Weiterentwicklung nicht validiert werden kann und von Raptor entwickelte Verfahren von der Wissenschaftsgemeinschaft eventuell nicht anerkannt werden, dass Raptor nicht in der Lage ist, Schlusselmitarbeiter, deren Kenntnisse fur die Entwicklung seiner Produkte unabdingbar sind, zu halten bzw. anzuwerben, dass im Zuge des Geschaftsprozesses unvorhergesehene wissenschaftliche Schwierigkeiten auftreten, dass die Patente von Raptor keinen ausreichenden Schutz fur wesentliche Aspekte seiner Technologie bieten, dass Mitbewerber bessere Technologien entwickeln, dass die Produkte von Raptor nicht so gut wirken wie erhofft oder dass die Produkte des Unternehmens deren Empfangern sogar schaden, und dass Raptor nicht in der Lage ist, ausreichende Mittel fur die Finanzierung der Entwicklung bzw. ausreichendes Betriebskapital aufzubringen. Ferner besteht die Moglichkeit, dass die Produkte von Raptor niemals einen Nutzen haben werden oder, selbst wenn dies der Fall sein sollte, nicht fur den offentlichen Vertrieb zugelassen werden. Raptor warnt die Leser davor, sich nicht uber Gebuhr auf solche zukunftsgerichteten Aussagen zu verlassen, da diese nur fur den Zeitpunkt gelten, zu dem sie getroffen werden. Einige der genannten Risiken, Unwagbarkeiten und anderen Faktoren werden von Zeit zu Zeit in den bei der US-Borsenaufsichtsbehorde (Securities and Exchange Commission, SEC) hinterlegten Geschaftsberichten des Unternehmens naher beschrieben. Raptor empfiehlt dringend, diese zu lesen und zu berucksichtigen. Hierzu zahlen insbesondere: der auf Form 10-K am 14. November 2011 bei der SEC eingereichte Raptor-Jahresbericht sowie die auf Form 10-K am 19. Dezember 2011 bei der SEC eingereichte Erganzung Nr. 1 zum Jahresbericht, die kostenlos auf der Website der SEC unter http://www.sec.gov abgerufen werden konnen. Nachfolgende schriftliche und mundliche zukunftsgerichtete Aussagen von Raptor oder im Namen von Raptor handelnder Personen unterliegen ausdrucklich und in ihrer Gesamtheit den Vorbehalten, die in den bei der SEC hinterlegten Berichten dargelegt sind. Raptor lehnt jegliche Absicht oder Verpflichtung zur Aktualisierung von zukunftsgerichteten Aussagen ausdrucklich ab.
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