Auf Kurs für den Start der VITAL-Studie der Phase III zur Behandlung von RDEB Mitte 2019;EB-101 wird in eigener Produktionsanlage hergestellt werden
Erhöhung der Produktionskapazitäten zur Unterstützung der AAV-basierten Programme; voraussichtlich bereit für GMP im 2. Halbjahr 2019
Telefonkonferenz für Anleger am Dienstag, 19. März um 10.00 Uhr ET
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"Die sorgfältige Arbeit, die wir in den letzten neun Monaten in unserer GMP-Produktionsanlage durchgeführt haben, bringt uns auf den Weg, um die entscheidende VITAL-Studie zur Bewertung von EB-101, unserer genkorrigierten Zelltherapie zur Behandlung rezessiver dystropher Epidermolysis bullosa, Mitte 2019 zu starten. Wir werden EB-101 in unserem Werk in Cleveland (USA) produzieren, was einen wichtigen Meilenstein für Abeona darstellt. Wir bauen darüber hinaus unsere Produktionskapazitäten aus, um unsere AAV-Gentherapieprogramme zu unterstützen, und gehen davon aus, dass die GMP-Produktion in der zweiten Hälfte dieses Jahres im entsprechenden Maßstab erfolgen kann", sagte Dr. João Siffert, Chief Executive Officer. "Bei den Programmen zu lysosomalen Speicherkrankheiten haben wir die Bemühungen um eine schnellere Patientenrekrutierung in die MPS III-Programme verstärkt und kürzlich die Protokolle für die Aufnahme jüngerer, nicht so sehr in der Funktion beeinträchtigter Patienten implementiert."
"Wir glauben, dass Abeona durch diese wichtigen Schritte im Jahr 2019 erfolgreich sein wird, da wir uns auf die Weiterentwicklung unserer klinischen Programme und die Entwicklung unserer Pipeline mit neuartigen AAV-Kapsiden konzentrieren", sagte Dr. Siffert.
Zusammenfassung der Finanzergebnisse für das 4. Quartal und das Geschäftsjahr:
Der Wert der Zahlungsmittel, Zahlungsmitteläquivalente und marktgängigen Wertpapiere betrug zum 31. Dezember 2018 85,0 Mio. US-Dollar, verglichen mit 112,2 Mio. US-Dollar zum 30. September 2018. Der Rückgang der Zahlungsmittel in Höhe von 27,2 Mio. US-Dollar war hauptsächlich auf die Nettozahlungen für die Geschäftstätigkeit in Höhe von 17,0 Mio. US-Dollar und die für den Erwerb der REGENXBIO-Lizenz verwendeten Zahlungsmittel in Höhe von 10 Mio. US-Dollar zurückzuführen.
Der Umsatz betrug im vierten Quartal 2018 0,5 Mio. US-Dollar, verglichen mit 0,2 Mio. US-Dollar im vierten Quartal 2017. Der höhere Quartalsumsatz war das Ergebnis der Erfassung von Stiftungszuwendungen, die im vierten Quartal 2017 angekündigt worden waren.
Der Nettoverlust pro Aktie betrug im vierten Quartal 2018 0,36 US-Dollar, verglichen mit einem Verlust pro Aktie von 0,19 US-Dollar im vierten Quartal 2017. Für das Jahr zum 31. Dezember 2018 betrug der Nettoverlust pro Aktie 1,19 US-Dollar, verglichen mit 0,66 US-Dollar im Vergleichszeitraum 2017.
Höhepunkte des 4. Quartals und der jüngsten Vergangenheit:
- 6. Dezember 2018: Bekanntgabe von Aktualisierungen zum Hauptprogramm und Veröffentlichung von Daten der AIM AAV-Vektorplattform zu Mukoviszidose und Netzhauterkrankungen am F&E-Tag
- 8. Januar 2019: Ernennung von Christine Silverstein zum Chief Financial Officer und Ed Carr zum Chief Accounting Officer
- 5.-6. Februar 2019: Präsentation neuer unterstützender Daten für neuartige Gentherapien, einschließlich neuer Proof-of-Concept-Daten für die AIM-Vektorplattform, auf dem WORLDSymposium
- 11. Februar 2019: Ernennung von Dr. João Siffert zum Chief Executive Officer
"Als vollständig integriertes Unternehmen arbeitet Abeona dank eigener Produktionsanlagen, der AIM AAV-Vektorplattform und zwei klinischen Programmen, die über eine exklusive Lizenz für den AAV9-Vektor verfügen, in Bezug auf Zell- und Gentherapien an vorderster Front", sagte Steven H. Rouhandeh, Vorstandsvorsitzender und Executive Chairman. "Unter der Führung von Dr. Siffert konzentriert sich das Unternehmen auf die Maximierung dieser ganzheitlichen Fähigkeiten, während es sich auf wichtige Meilensteine in naher Zukunft und darüber hinaus vorbereitet."
Über Abeona Therapeutics
Abeona Therapeutics Inc. ist ein führendes, in der klinischen Erprobung tätiges Biopharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung von neuartigen Zell- und Gentherapien für lebensbedrohliche, seltene Erbkrankheiten spezialisiert hat. Zu den Hauptprogrammen von Abeona gehören EB-101, seine genkorrigierte Zelltherapie bei rezessiver dystropher Epidermolysis bullosa, und ABO-102, eine neuartige AAV9-basierte Gentherapie bei Sanfilippo-Syndrom Typ A.
Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Paragraf 27A des Securities Act von 1933 in der jeweils gültigen Fassung und Paragraf 21E des Security Act von 1934 in der jeweils gültigen Fassung sowie Aussagen, die Risiken und Unwägbarkeiten beinhalten. Diese Aussagen umfassen unter anderem Aussagen zu unseren bestehenden Zahlungsmitteln und Zahlungsmitteläquivalenten, unserer Überzeugung, dass wir über eine reichhaltige Pipeline von Produkten und Produktkandidaten verfügen, unserem Glauben an unsere Fähigkeit, unsere neuartige AAV-Vektor-Gentherapieplattform-Technologie weiterzuentwickeln, unserer Überzeugung, dass EB-101 Patienten mit rezessiver dystropher Epidermolysis bullosa ("RDEB") möglicherweise nutzen könnte, unserer Fähigkeit, eine klinische Studie der Phase III für Patienten mit RDEB zu starten und die Patientenrekrutierung für diese Studie abzuschließen, unserer Überzeugung, dass die Behandlung mit AAV Patienten mit MPS IIIA und B möglicherweise nutzen könnte, unserer Fähigkeit, Prüfzentren hinzuzufügen und zusätzliche Patienten für unsere klinische Studie der Phase I/II für Patienten mit MPS IIIA und B zu identifizieren, unserer Fähigkeit, Statusbezeichnungen von den Zulassungsbehörden für unsere Produktkandidaten zu sichern und aufrechtzuerhalten, unserer Fähigkeit, Produktionskapazitäten zu entwickeln, die den aktuellen guten Herstellungspraktiken für unsere Produktkandidaten entsprechen, unserer Fähigkeit, Gentherapieprodukte herzustellen und ein adäquates Produktangebot zu produzieren, um klinische Studien und möglicherweise die zukünftige Vermarktung zu unterstützen, unserer Fähigkeit, eine zeitnahe Überprüfung durch die Zulassungsbehörden in Bezug auf unser klinisches Programm sicherzustellen, unserem Vertrauen darin, dass die Daten aus den klinischen Studien zu EB-101 und der Erweiterungskohorte unserer klinischen Studie der Phase I/II zu ABO-102 (AAV-SGSH) bei MPS IIIA zusammen mit den bisher im Programm generierten Daten angemessen sind, um Genehmigungen durch die Zulassungsbehörden zu unterstützen, unserer Position in Bezug auf unser geistiges Eigentum und unsere Fähigkeit, den Schutz des geistigen Eigentums und die Exklusivität für unsere unternehmenseigenen Technologien zu erlangen, aufrechtzuerhalten und durchzusetzen. Wir haben versucht, zukunftsgerichtete Aussagen anhand von Begriffen wie "kann", "wird", "erwarten", "glauben", "schätzen", "annehmen", "beabsichtigen" und ähnlichen Ausdrücken (sowie anderen Wörtern oder Ausdrücken, die auf zukünftige Ereignisse, Bedingungen oder Umstände verweisen) zu identifizieren, die zukunftsgerichtete Aussagen darstellen oder solche identifizieren sollen.
Die tatsächlichen Ergebnisse können aufgrund verschiedener wichtiger Faktoren, zahlreicher Risiken und Unwägbarkeiten wesentlich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen angegebenen Ergebnissen abweichen. Dazu gehören unter anderem: das anhaltende Interesse an unserem Portfolio für seltene Krankheiten, unsere Fähigkeit, Protokolle und Protokolländerungen bei den Zulassungsbehörden einzureichen, unsere Fähigkeit zum Start von klinischen Studien und der Rekrutierung von Patienten für diese klinischen Studien, Produktionskapazitäten in ausreichender Höhe, die Auswirkungen des Wettbewerbs, die Möglichkeit, Lizenzen zu sichern oder geistige Eigentumsrechte für jede Technologie durchzusetzen, die für die weitere Entwicklung und Vermarktung unserer Produkte erforderlich ist, die Fähigkeit, notwendige behördliche Genehmigungen zu erreichen oder zu erhalten, die Auswirkungen von Änderungen an den Finanzmärkten und der weltweiten Wirtschaftslage, Risiken im Zusammenhang mit Datenanalysen und -berichterstattung sowie andere Risiken, die von Zeit zu Zeit in den Jahresberichten des Unternehmens auf Formular 10-K, Quartalsberichten auf Formular 10-Q und anderen vom Unternehmen bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde eingereichten Berichten erläutert werden können. Das Unternehmen übernimmt keinerlei Verpflichtung, die zukunftsgerichteten Aussagen anzupassen oder dahingehend zu aktualisieren, Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum dieser Pressemitteilung vorgefallen oder eingetreten sind, ob als Ergebnis neuer Informationen, zukünftiger Entwicklungen oder anderweitig, außer dies ist durch US-amerikanische Wertpapiergesetze vorgeschrieben.
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