Die mit DMD abgekürzte Duchenne-Muskeldystrophie ist die häufigste muskuläre Erbkrankheit im Kindesalter, die aufgrund des rezessiven X-chromosomalen Erbgangs fast nur Jungen betrifft. Die Fallzahl liegt hier bei einem von 5.000 Neugeborenen.
Die furchtbare Krankheit, bei der die Kinder fortlaufenden Muskelschwund erleiden, führt immer noch zu einem frühen Tod, der meist im Alter von 20 bis 30 Jahren eintritt. Besonders schlimm: Die erkrankten Jungen und ihre Eltern müssen dem muskulären Abbau in der Regel tatenlos zusehen, denn eine effektive, allgemeine Therapie gegen DMD gibt es noch immer nicht.
Die Pharmawelt arbeitet intensiv an dem Thema DMD. Zuletzt verzeichnete die grundsätzlich vielversprechende Gentherapie jedoch herbe Rückschläge. Eine Behandlung von DMD dürfte hier noch viele Jahre entfernt sein.
Sarepta mit ersten Erfolgen, aber begrenztem Potenzial
Der Pharmaforscher Sarepta Therapeutics kon...Den vollständigen Artikel lesen ...
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