Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), das führende Unternehmen auf dem Gebiet der RNAi-Therapeutika, und Gen, ein GMP-zertifiziertes Pharmaunternehmen, das sich auf seltene Krankheiten spezialisiert hat, meldeten heute die Schließung einer Alleinvertriebsvereinbarung für ONPATTRO, ein First-in-Class-RNAi-Therapeutikum für die Behandlung von hATTR-Amyloidose bei Erwachsenen mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2.
"Durch unsere Partnerschaft mit Gen können wir den Zugang zu ONPATTRO auf Patienten in der Türkei ausweiten, die an erblicher ATTR-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) mit Polyneuropathie leiden. In der Türkei verfügen wir zurzeit über keine Niederlassung", so Vice President und Acting Head of Canada, Europe, Middle East and Africa bei Alnylam Pharmaceuticals. "Es gibt eine beträchtliche Anzahl von Patienten in der Türkei, die dringend auf neue Behandlungsmöglichkeiten angewiesen sind. Wir freuen uns über die Partnerschaft mit Gen, die es uns ermöglicht, ONPATTRO Patienten, die dieses Medikament benötigen, zur Verfügung zu stellen."
Abidin Gülmüs, CEO von Gen, erklärte: "Wir sind stolz auf unseren Ruf als eines der führenden Spezialpharmaunternehmen der Türkei und freuen uns über die Partnerschaft mit Alnylam. Durch Kooperationen mit führenden internationalen Unternehmen wollen wir den Patienten in der Türkei innovative Medikamente auf dem schnellsten und zuverlässigsten Weg bereitstellen."
Patienten in der Türkei gehörten zu den Teilnehmern der randomisierten, placebokontrollierten, doppelblinden, weltweit durchgeführten Phase-3-Studie APOLLO, der bisher größten Studie an hATTR-Amyloidose-Patienten mit Polyneuropathie, die 2018 in den USA und der EU zur Zulassung von ONPATTRO führte.
Über ONPATTRO (Patisiran)
ONPATTRO ist ein RNAi-Therapeutikum, das in den USA und Kanada für die Behandlung von Polyneuropathie bei hATTR-Amyloidose bei Erwachsenen zugelassen wurde. ONPATTRO besitzt außerdem in der Europäischen Union, der Schweiz und Brasilien die Zulassung für die Behandlung von hATTR-Amyloidose bei Erwachsenen mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 und in Japan die Zulassung von hATTR-Amyloidose mit Polyneuropathie. ONPATTRO basiert auf mit dem Nobelpreis ausgezeichneten wissenschaftlichen Erkenntnissen. Das intravenös verabreichte RNAi-Therapeutikum zielt auf Transthyretin (TTR) ab. Es richtet sich gegen eine spezifische Messenger-RNA, um diese stumm zu schalten und so die Produktion des TTR-Proteins zu blockieren, bevor dieses gebildet wird. ONPATTRO blockiert die Produktion von Transthyretin in der Leber, wodurch dessen Anreicherung im Körpergewebe reduziert wird, um das Fortschreiten der mit der Krankheit einhergehenden Polyneuropathie zu stoppen oder zu verlangsamen. Weitere Informationen zu ONPATTRO finden Sie unter ONPATTRO.com.
Wichtige Sicherheitsinformationen für ONPATTRO
Infusionsbedingte Reaktionen
Bei mit Patisiran behandelten Patienten wurden infusionsbedingte Reaktionen (Infusion-related reactions, IRRs) beobachtet. In einer kontrollierten klinischen Studie traten bei 19% der mit Patisiran behandelten Patienten IRRs auf, verglichen mit 9% der mit einem Placebo behandelten Patienten. Die häufigsten Symptome von IRRs bei Patisiran waren Hitzewallungen, Rückenschmerzen, Übelkeit, Bauchschmerzen, Dyspnoe und Kopfschmerzen. Es wurde auch von Hypotonie, zu der Synkopen gehören können, als ein Symptom von IRRs berichtet.
Um das Risiko von IRRs zu reduzieren, sollten Patienten mindestens 60 Minuten vor der Patisiran-Infusion eine Prämedikation mit einem Kortikosteroid, Paracetamol und Antihistaminika (H1- und H2-Blocker) erhalten. Die Patienten sind während der Infusion auf Anzeichen und Symptome von IRRs zu überwachen. Wenn eine IRR auftritt, sollte in Betracht gezogen werden, die Infusion zu verlangsamen oder zu unterbrechen und eine klinisch indizierte medizinische Behandlung durchzuführen. Wenn die Infusion unterbrochen wird, sollte sie nur dann mit einer langsameren Infusionsrate fortgesetzt werden, wenn die Symptome abgeklungen sind. Bei einer schweren oder lebensbedrohlichen IRR ist die Infusion abzubrechen und darf nicht wieder aufgenommen werden.
Reduzierte Vitamin-A-Serumspiegel und empfohlene Supplementierung
Die Behandlung mit Patisiran führt zu einer Abnahme des Vitamin-A-Serumspiegels. Patienten, die Patisiran erhalten, sollten daher etwa 2500 IE Vitamin A pro Tag oral zuführen, um das potenzielle Risiko einer Augentoxizität aufgrund eines Vitamin-A-Mangels zu reduzieren. Dosen über 2500 IE Vitamin A pro Tag sollten nicht verabreicht werden, um während der Behandlung mit Patisiran einen normalen Vitamin-A-Serumspiegel zu erreichen, da der Serumspiegel nicht das gesamte Vitamin A im Körper widerspiegelt. Eine Überweisung zur ophthalmologischen Beurteilung wird empfohlen, wenn Patienten Augensymptome entwickeln, die auf einen Vitamin-A-Mangel hindeuten (z. B. verminderte Nachtsehfähigkeit oder Nachtblindheit, anhaltend trockene Augen, Augenentzündung, Hornhautentzündung oder -ulzeration, Hornhautverdickung oder Hornhautperforation).
Unerwünschte Ereignisse
Die häufigsten unerwünschten Ereignisse bei Patienten, die mit Patisiran behandelt wurden, waren periphere Ödeme (30 %) und infusionsbedingte Reaktionen (19 %).
Über RNAi
RNAi (RNA-Interferenz) ist ein natürlicher, zellulärer Prozess zur Stummschaltung von Genen ("Gene Silencing"), die derzeit einen der vielversprechendsten und am schnellsten voranschreitenden Grenzbereiche in Biologie und Arzneimittelentwicklung darstellt. Ihre Entdeckung wurde als "ein bedeutender wissenschaftlicher Durchbruch, der etwa einmal pro Dekade vorkommt" begrüßt und 2006 mit dem Nobelpreis für Physiologie oder Medizin gewürdigt. Durch Nutzung des natürlichen biologischen Prozesses der RNAi in unseren Zellen ist eine bedeutende neue Klasse von Medikamenten entstanden, die als RNAi-Therapeutika bekannt sind. Kleine eingreifende RNA (small interfering RNA, siRNA), die Moleküle, die die RNAi vermitteln und Bestandteil der therapeutischen RNAi-Plattform von Alnylam sind, funktionieren auf einer den heutigen Medikamenten vorgelagerten Ebene durch wirksame Stummschaltung der Messenger-RNA (mRNA) Vorläufer der Gene, die die krankheitsauslösenden Proteine kodieren und verhindern auf diese Weise deren Bildung. Es handelt sich hier um einen bahnbrechenden Ansatz mit dem Potenzial, die Versorgung von Patienten mit genetischen und anderen Erkrankungen grundlegend zu verändern.
Über Alnylam
Alnylam (Nasdaq: ALNY) ist führend in der Umsetzung der RNA-Interferenz (RNAi) zu einer völlig neuen Klasse von innovativen Medikamenten, die das Potenzial haben, das Leben von Menschen zu verbessern, die an seltenen genetischen, kardiometabolischen, infektiösen Erkrankungen der Leber sowie Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS) oder der Augen leiden. Basierend auf wissenschaftlichen Erkenntnissen, die mit dem Nobelpreis ausgezeichnet wurden, repräsentieren RNAi-Therapeutika einen starken, klinisch validierten Ansatz zur Behandlung einer breiten Palette an schwerwiegenden und stark beeinträchtigenden Erkrankungen. Alnylam, 2002 gegründet, verfolgt die Umsetzung der kühnen Vision, die von der Wissenschaft gebotenen Möglichkeiten Realität werden zu lassen, und verfügt über eine robuste RNAi-Therapeutika-Plattform. Zu den kommerziellen therapeutischen RNAi-Produkten von Alnylam gehören ONPATTRO (Patisiran), das in den USA, der EU, Kanada, Japan, Brasilien und der Schweiz zugelassen ist, sowie GIVLAARI (Givosiran), das in den USA und der EU zugelassen ist. Alnylam verfügt über eine umfangreiche Pipeline von Medikamenten, die sich in der Erprobung befinden, darunter fünf Produktkandidaten in der Spätphase der Entwicklung. Alnylam wird auch in Zukunft seine Strategie "Alnylam 2020" verfolgen, ein biopharmazeutisches Unternehmen mit vielen Produkten im Stadium der Vermarktung aufzubauen, das zudem über eine nachhaltige Pipeline mit RNAi-basierten Medikamenten verfügt, um die Bedürfnisse von Patienten mit begrenzten oder ungenügenden Behandlungsoptionen zu erfüllen. Alnylam hat seinen Hauptsitz in in Cambridge (Massachusetts, USA).
Über Gen
Gen ist das am schnellsten wachsende Pharmaunternehmen in der Türkei. Zusammen mit seinen führenden internationalen Partnern und in Übereinstimmung mit ethischen und wissenschaftlichen Grundsätzen liefert Gen Produkte, die bei der Behandlung seltener Krankheiten und Gesundheitsstörungen in verschiedenen Branchen eingesetzt werden. Das Unternehmen ist bestrebt, diese Produkte auf möglichst einfache, schnelle und zuverlässige Weise zu den Patienten zu bringen und gleichzeitig neue Behandlungsmethoden für Patienten mit bislang nicht erfüllten medizinischen Bedürfnissen zu finden und anzubieten. Gen betreibt eine GMP-zertifizierte Produktionsstätte in Ankara und exportiert seine Produkte in verschiedene Länder. Das Unternehmen hat Büros in Ankara (Hauptsitz), Istanbul, Izmir, Trabzon, Aserbaidschan, Kasachstan und Russland und beschäftigt über 400 Mitarbeiter. Weitere Informationen finden Sie auf der Gen-Website.
Zukunftsgerichtete Aussagen von Alnylam
Verschiedene Aussagen in dieser Pressemitteilung bezüglich der zukünftigen Erwartungen, Pläne und Aussichten von Alnylam, unter anderem die Ansichten und Pläne von Alnylam in Bezug auf die Fähigkeit, den Patientenzugang zu ONPATTRO in der Türkei durch die gemeldete Vertriebsvereinbarung mit Gen auszuweiten, sowie auf die Anzahl der Patienten in der Türkei innerhalb der zugelassenen Indikation für ONPATTRO, die neue Behandlungsmöglichkeiten benötigen, ferner die Ansichten und Pläne von Alnylam in Bezug auf die Schnelligkeit und Zuverlässigkeit, mit denen Gen Patienten in der Türkei innovative Arzneimittel zugänglich machen kann, sowie die Erwartungen von Alnylam in Bezug auf die weitere Umsetzung seiner Strategie "Alnylam 2020" zur Weiterentwicklung und Kommerzialisierung von RNAi-Therapeutika stellen zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne der Safe-Harbor-Bestimmungen des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 dar. Die tatsächlichen Ergebnisse und zukünftigen Pläne können sich von den in den hier gemachten zukunftsgerichteten Aussagen aufgrund verschiedener wichtiger Risiken, Unwägbarkeiten und anderer Faktoren wesentlich unterscheiden. Zu diesen gehören unter anderem die Fähigkeit von Alnylam, neue Arzneimittelkandidaten und zu entdecken und zu entwickeln, die präklinischen und klinischen Ergebnisse für seine Produktkandidaten, die möglicherweise nicht repliziert werden oder sich bei anderen Menschen oder in weiteren Studien nicht erneut auftreten, oder die anderweitig nicht die weitere Entwicklung von Produktkandidaten für eine spezifische Indikation oder allgemein rechtfertigen; Handlungen oder Bescheide der Zulassungsbehörden, die sich auf das Design, die Initiierung, Terminierung, Fortsetzung und/oder den Fortschritt von klinischen Studien auswirken oder zur Notwendigkeit weiterer präklinischer und/oder klinischer Untersuchungen führen können; Verzögerungen, Unterbrechungen oder Fehler in der Herstellung und Lieferung seiner Produktkandidaten oder vermarkteten Produkte einschließlich ONPATTRO in der Türkei; der Erhalt, die Aufrechterhaltung und der Schutz von Rechten an geistigem Eigentum; Fragen des geistigen Eigentums einschließlich möglicher Patentstreitigkeiten in Bezug auf seine Plattform, Produkte oder Produktkandidaten; das Einholen behördlicher Zulassungen für seine Produktkandidaten einschließlich Lumasiran sowie für Produktkandidaten, die in Zusammenarbeit mit anderen entwickelt wurden, einschließlich Inclisiran, und die Aufrechterhaltung der behördlichen Zulassungen sowie das Einholen von Preisgenehmigungen, Kostenerstattungen und Zugangsmöglichkeiten für seine Produkte einschließlich ONPATTRO und GIVLAARI; Fortschritte beim weiteren Aufbau einer kommerziellen Infrastruktur außerhalb der USA, unter anderem in Europa; Erfolg bei Markteinführung, Vermarktung und Vertrieb seiner zugelassenen Produkte einschließlich ONPATTRO und GIVLAARI weltweit und das Erreichen der Nettoprodukteinnahmen für ONPATTRO innerhalb der erwarteten Spanne im Jahr 2020; potenzielle Risiken für die Geschäfte, Aktivitäten und Perspektiven von Alnylam als Folge der COVID-19-Pandemie oder daraus resultierende Verzögerungen oder Unterbrechungen, unter anderem jegliche Risiken, die den Zugang zu ONPATTRO in der Türkei und die Fähigkeit von Alnylam zu einer künftigen erfolgreichen Erweiterung der Indikation für ONPATTRO beeinträchtigen; Konkurrenz durch Wettbewerber, die eine ähnliche Technologie wie Alnylam einsetzen, und durch andere Akteure, die Produkte für ähnliche Zwecke entwickeln; die Fähigkeit von Alnylam zum Management seines Wachstums und seiner Betriebskosten innerhalb seiner erwarteten Strategie und das Erreichen eines selbsttragenden Finanzprofils in der Zukunft, die Einwerbung zusätzlicher Mittel zur Finanzierung seiner geschäftlichen Aktivitäten und zur Schaffung und Aufrechterhaltung strategischer Geschäftsallianzen und von Neukundeninitiativen; die Abhängigkeit von Alnylam von Dritten einschließlich Regeneron bei der Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von bestimmten Produkten, unter anderem Augen- und ZNS-Produkten, sowie von Ironwood für die Unterstützung in der Schulung zu und der Förderung des Verkaufs von GIVLAARI in den USA; Ergebnisse von Gerichtsverfahren; das Risiko von staatlichen Untersuchungen und unerwarteten Ausgaben sowie die Risiken, die ausführlich in den "Risk Factors" dargelegt wurden, die zusammen mit dem letzten Alnylam-Jahresbericht auf dem Formular 10-K bei der Securities and Exchange Commission (SEC) und in anderen Dokumenten von Alnylam bei der SEC eingereicht wurden. Außerdem entsprechen alle zukunftsgerichteten Aussagen nur den am heutigen Tag geltenden Ansichten von Alnylam und sollten nicht als für einen späteren Zeitpunkt maßgeblich erachtet werden. Mit Ausnahme der gesetzlich vorgeschriebenen Fälle lehnt Alnylam ausdrücklich jegliche Verpflichtung zur Aktualisierung von zukunftsgerichteten Aussagen ab.
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