Behandlung des ersten Patienten im Rahmen der laufenden zulassungsrelevanten VIITAL-Phase-III-Studie zur Untersuchung von EB-101 für RDEB
Weitere Patienten in den Phase-I/II-Gentherapiestudien für MPS IIIA und MPS IIIB behandelt
Positive Interimsdaten aus den MPS III-Gentherapieprogrammen auf dem WORLDSymposium vorgestellt; aktualisierte Ergebnisse werden auf dem diesjährigen Meeting der ASGCT präsentiert
Ernennung von zwei Führungskräften der Branche zu Verwaltungsratsmitgliedern und Stärkung des Managementteams
Unternehmen führt am Donnerstag, den 7. Mai 2020, um 8:30 Uhr ET eine Investorenkonferenz durch
NEW YORK und CLEVELAND, May 07, 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), ein voll integriertes führendes Unternehmen im Bereich Gen- und Zelltherapien, gab heute die Geschäftsergebnisse des ersten Quartals 2020 bekannt, die am Donnerstag, 7. Mai 2020, um 8:30 Uhr ET in einer Telefonkonferenz erörtert werden. Interessierte Parteien sind zur Teilnahme an der Telefonkonferenz eingeladen. Wählen Sie hierzu die Rufnummer 844-455-1352 (USA, gebührenfrei) oder 509-844-0155 (international) und geben Sie die Konferenz-ID 5352629 an. Oder nehmen Sie per Webcast unter https://investors.abeonatherapeutics.com/ir-calendar teil.
"In diesen herausfordernden Zeiten bleibt es unsere Priorität, die Sicherheit unserer Mitarbeiter und Patienten zu gewährleisten und gleichzeitig die Kontinuität unseres Geschäfts und unseres klinischen Betriebs zu unterstützen", so João Siffert, M.D., Chief Executive Officer von Abeona. "Wir haben im ersten Quartal 2020 beträchtliche Fortschritte in unseren klinischen Programmen erzielt und arbeiten mit unseren Prüfärzten daran, die Auswirkungen der COVID-19-Pandemie zu minimieren. Unsere Absicht besteht darin, den Patienten so bald wie möglich wieder den vollen Zugang zu unseren klinischen Programmen zu ermöglichen. Unsere Gen- und Zelltherapien in der klinischen Entwicklung zielen darauf ab, dringenden ungedeckten Behandlungsbedürfnissen Rechnung zu tragen und haben das Potenzial, Patienten, für die keine zugelassenen Behandlungen zur Verfügung stehen, einen dauerhaften Nutzen zu bieten."
Erstes Quartal und jüngste wichtige Ereignisse
- Im Rahmen der zulassungsrelevanten VIITAL-Phase-III-Studie zur Untersuchung von EB-101 für die Behandlung von rezessiver dystropher Epidermolysis bullosa (RDEB) wurde der erste Patient behandelt. Weitere 10 Patienten haben für diese Studie das Prescreening durchlaufen.
- In der Dosisgruppe 3 der Studien "Transpher A" und "Transpher B" wurden weitere Patienten behandelt.
- Auf dem WORLDSymposium wurden positive Zwischenergebnisse aus der Studie "Transpher A" zu ABO-102 präsentiert, die bei MPS IIIA-Patienten, die jünger als 30 Monate sind, 18 Monate bis zwei Jahre nach der Behandlung verbesserte neurokognitive Fähigkeiten, nachhaltige, dosisabhängige Verbesserungen der Biomarker und ein günstiges Sicherheitsprofil zeigen.
- Auf dem WORLDSymposium wurden positive Zwischenergebnisse aus der Studie "Transpher B" zu ABO-101 präsentiert, die eine erste Verbesserung bei mehreren krankheitsspezifischen Biomarkern, was auf klare biologische Wirkungen hinweist, und ein günstiges Sicherheitsprofil bei MPS IIIB-Patienten aufweisen.
- Auf dem 23. jährlichen Meeting der American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT), das online vom 12. bis 15. Mai 2020 stattfindet, werden die aktualisierten Zwischenergebnisse der Studien "Transpher A" und "Transpher B" erörtert.
- Es wurden zwei US-Patente für AAV-Kapside (Adeno-assoziierte Viren) von der University of North Carolina ("UNC") exklusiv von Abeona lizenziert und mit der Vektorplattform AIM der UNC generiert.
- Im April wurden wichtige Ernennungen von Spitzenkräften der Branche in den Verwaltungsrat bekannt gegeben. Dr. Brian J. G. Pereira wurde zum Executive Chairman und Shawn Tomasello zum unabhängigen Verwaltungsratsmitglied ernannt. Dr. Pereira ist eine erfahrene Führungskraft auf dem Gebiet der Biopharmazie und des Gesundheitswesens mit Erfahrung in der Finanzierung und im Wachstum von Unternehmen, einschließlich der klinischen Entwicklung und Kommerzialisierung innovativer Arzneimittelprodukte. Frau Tomasello verfügt aufgrund ihrer Tätigkeit als Chief Commercial Officer beim Zelltherapie-Pionier Kite Pharma, der von Gilead Sciences übernommen wurde, über beträchtliche kommerzielle und strategische Erfahrung.
- Stärkung des Führungsteams durch die Ernennung von Gregory Gin zum Vice President, Investor Relations, und von Dr. Dan Rudin zum Vice President, Clinical Development, mit dem Schwerpunkt auf dem EB-101-Programm. Gregory Gin verfügt über mehr als 25 Jahre Erfahrung in den Bereichen Investor Relations, Kommunikation und Kapitalmärkte in Bezug auf kleine und mittelständische Biotechnologieunternehmen und Unternehmen für Spezialarzneimittel, die neuartige Behandlungen für seltene Krankheiten und Bereiche mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf entwickeln. Dr. Rudin verfügt über umfangreiche Forschungs- und Entwicklungserfahrung in Industrie und Wissenschaft mit Schwerpunkt auf seltenen Krankheiten, einschließlich lysosomaler Speicherkrankheiten. Er war über die gesamte Zeitdauer der klinischen Entwicklung hinweg für mehrere Programme zuständig, die zahlreiche Produktzulassungen nach sich zogen.
Dr. Siffert fuhr fort: "Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit unserem neuen Executive Chairman Dr. Brian Pereira und dem unabhängigen Verwaltungsratsmitglied Shawn Tomasello. Beide bringen unschätzbare Erfahrung in der Führung von Biotechnologieunternehmen von der klinischen Entwicklung bis hin zur Markteinführung mit. Darüber hinaus haben wir mit den Ernennungen von Gin und Rudin unsere Führungsposition in den Bereichen Investor Relations und klinische Entwicklung gestärkt."
Minderung der Auswirkungen der COVID-19-Pandemie
Die anhaltende COVID-19-Pandemie hat bedeutende Störungen in den Gesundheitssystemen weltweit verursacht. Dies betrifft auch die Durchführung klinischer Studien, da die Gesundheitseinrichtungen ihren Schwerpunkt und ihre Ressourcen auf die Behandlung von COVID-19-Patienten verlagert haben. Als Reaktion auf die beispiellosen Herausforderungen im Zusammenhang mit der COVID-19-Pandemie hat Abeona mehrere Maßnahmen ergriffen, um die Gesundheit seiner Mitarbeiter und deren Familien, seiner Partner im Gesundheitswesen und der an seinen klinischen Studien teilnehmenden Patienten zu schützen und zu unterstützen. Gleichzeitig hat das Unternehmen Maßnahmen ergriffen, um die Kontinuität seiner Geschäftstätigkeit zu wahren und die zukünftige finanzielle Flexibilität zu erhalten.
Geschäftsergebnisse des ersten Quartals
Zum 31. März 2020 beliefen sich die Zahlungsmittel, Zahlungsmitteläquivalente und börsenfähigen Wertpapiere auf 116 Millionen US-Dollar, verglichen mit 129 Millionen US-Dollar zum 31. Dezember 2019. Der Rückgang der Barmittel um 13 Millionen US-Dollar war auf Ausgaben im Bereich Forschung und Entwicklung in allen unseren Programmen sowie auf unterstützende Verwaltungskosten zurückzuführen.
Der Nettoverlust im ersten Quartal 2020 betrug 0,52 US-Dollar pro Aktie, verglichen mit 0,39 US-Dollar pro Aktie im Vergleichszeitraum 2019. Der Anstieg des Nettoverlustes pro Aktie resultiert primär aus der nicht liquiditätsunwirksamen Wertminderung bei der Kündigung der REGENXBIO-Lizenz in Höhe von 32,9 Millionen US-Dollar oder 0,36 US-Dollar pro Aktie.
Über Abeona Therapeutics
Abeona Therapeutics Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im Bereich der klinischen Forschung, das Gen- und Zelltherapien für schwere Erkrankungen entwickelt. Zu den klinischen Programmen des Unternehmens gehören EB-101, die autologe, genkorrigierte Zelltherapie für die Behandlung von rezessiver dystropher Epidermolysis bullosa, sowie ABO-102 und ABO-101, neuartige AAV-basierte Gentherapien für die Behandlung des Sanfilippo-Syndroms vom Typ A und B
Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Abschnitt 27A des U.S. Securities Act von 1933 in seiner jeweils gültigen Fassung sowie Abschnitt 21E des U.S. Securities Exchange Act von 1934 in seiner jeweils gültigen Fassung, die mit Risiken und Unsicherheiten verbunden sind. Diese Aussagen umfassen Aussagen über die klinischen Studien des Unternehmens und seine Produkte und Produktkandidaten, zukünftige regulatorische Interaktionen mit Aufsichtsbehörden sowie die Ziele und Zielvorgaben des Unternehmens. Solche zukunftsgerichteten Aussagen lassen sich durch Begriffe wie "könnte", "wird/werden", "glauben", "schätzen", "erwarten" und ähnliche Ausdrücke (sowie sonstige Wörter oder Ausdrücke, die sich auf zukünftige Ereignisse, Bedingungen oder Umstände beziehen) identifizieren. Die tatsächlichen Ergebnisse können aufgrund verschiedener wichtiger Faktoren sowie zahlreicher Risiken und Unsicherheiten wesentlich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen in Aussicht gestellten Ergebnissen abweichen. Hierzu gehören unter anderem die möglichen Auswirkungen der COVID-19-Pandemie auf unser Geschäft, unsere Betriebsabläufe und unsere Finanzlage, das anhaltende Interesse an unserem Portfolio für die Behandlung seltener Krankheiten, unsere Fähigkeit, Patienten für die Teilnahme an klinischen Studien zu gewinnen, die Ergebnisse aus künftigen Sitzungen mit der U.S. Food and Drug Administration oder anderen Zulassungsbehörden, die Auswirkungen des Wettbewerbs, die Fähigkeit, Lizenzen für zur Vermarktung unserer Produkte erforderliche Technologien zu erhalten, die Fähigkeit, erforderliche behördliche Zulassungen zu erzielen bzw. zu erhalten, die Auswirkungen von Veränderungen auf den Finanzmärkten und der globalen wirtschaftlichen Bedingungen, Risiken im Zusammenhang mit der Datenanalyse und Berichterstellung sowie andere Risiken, die von Zeit zu Zeit in den Jahresberichten des Unternehmens auf Formular 10-K und in den Quartalsberichten auf Formular 10-Q sowie in anderen Berichten, die das Unternehmen bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde SEC (Securities and Exchange Commission) eingereicht hat, dargelegt werden. Soweit nicht anderweitig durch geltende Gesetze vorgeschrieben, übernimmt das Unternehmen keine Verpflichtung, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu ändern oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum dieser Mitteilung eingetreten sind, z. B. aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Entwicklungen oder anderweitiger Informationen.
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Pressekontakt:
Scott Santiamo
Director, Corporate Communications
Abeona Therapeutics
+1 (718) 344-5843
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