- Einreichung des Marktzulassungsantrags in Europa für das 4. Quartal 2021 geplant
- Phase-3-Studie in Europa und in den USA zur Unterstützung des Antrags bei den regulatorischen Behörden soll im 3. Quartal 2021 beginnen
Amylyx Pharmaceuticals, Inc., ein Pharmaunternehmen mit Schwerpunkt auf der Entwicklung neuer Therapien für amyotrophe Lateralsklerose (ALS), Morbus Alzheimer und andere neurodegenerative Erkrankungen, stellte heute neue Informationen zu den Plänen des Unternehmens bereit, AMX0035 durch den klinischen Entwicklungsprozess für die Behandlung von ALS zu führen. Das Unternehmen plant die Einreichung eines Marktzulassungsantrags für AMX0035 beim Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) bis Ende 2021. Wie bereits gemeldet, plant das Unternehmen die Einreichung eines Marktzulassungsantrags bei Health Canada im 2. Quartal 2021.
Die FDA hat ihr Interesse zum Ausdruck gebracht, vor Erhalt einer New Drug Application (NDA) Daten aus einer weiteren, placebokontrollierten klinischen Studie zu prüfen. Eine NDA ist die Methode, mit der ein pharmazeutischer Sponsor offiziell die Zulassung eines Prüfpräparats bei der FDA beantragt. Um der Anforderung der FDA nachzukommen und auf der zunehmenden Evidenzlage aufzubauen, die AMX0035 für die potenzielle Behandlung von ALS unterstützt, plant Amylyx die Einleitung einer klinischen Phase-3-Studie in Europa und den USA. Es wird erwartet, dass die Probandenrekrutierung im 3. Quartal 2021 beginnen wird. Die FDA hat auch ihren Wunsch zum Ausdruck gebracht, weiterhin mit Amylyx zu besprechen, wie regulatorische Anforderungen auf möglichst zügige Weise erfüllt werden können.
Amylyx erörtert AMX0035 weiterhin auch mit anderen regulatorischen Körperschaften weltweit, um die angemessenste weitere Vorgehensweise zu bestimmen.
"Menschen, die mit ALS leben, benötigen schnell klinische Antworten und Lösungen. Wir stehen in engem Kontakt mit Ärzten und Gesundheitsbehörden weltweit, um AMX0035 zeitnah für die Behandlung von ALS zu evaluieren", so Joshua Cohen, Co-CEO, Chairman und Mitbegründer von Amylyx. "Wir freuen uns über die geplanten Einreichungen in Europa und Kanada und werden weiterhin eng mit regulatorischen Stellen und der ALS-Gemeinschaft weltweit zusammenarbeiten, um zu bestimmen, wie AMX0035 möglichst zügig und verantwortungsbewusst den klinischen Entwicklungsprozess durchlaufen kann. Wir schätzen die Beratung und Leitfäden der regulatorischen Behörden weltweit sehr und werden weiterhin rasch handeln und die Gemeinschaft auf dem neuesten Stand der Dinge halten."
CENTAUR war eine 24-wöchige placebokontrollierte Studie mit 137 Probanden mit ALS zur Evaluierung der Sicherheit und Wirksamkeit von AMX0035. Die Studie wurde unter Leitung von Prüfärzten am Healey AMG Center for ALS am Massachusetts General Hospital in Kooperation mit dem Northeast ALS Consortium durchgeführt. Laut Veröffentlichung im New England Journal of Medicine (NEJM) erreichte die Studie ihren vorgegebenen primären Wirksamkeitsendpunkt einer Verlangsamung der Progression von ALS, die auf der ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) messbar ist. Die Raten unerwünschter Reaktionen im AMX0035- und im Placebo-Arm der Studie waren vergleichbar. Allerdings waren Abbrüche der Studienteilnahme in Verbindung mit unerwünschten Reaktionen im AMX0035-Arm häufiger als im Placebo-Arm.
Probanden, die die CENTAUR-Studie abschlossen, waren zur Teilnahme an einer Open-Label-Extension (OLE) mit Behandlung mit AMX0035 berechtigt. In einer Gesamtüberlebensanalyse aller randomisierter Probanden aus CENTAUR über fast drei Jahre, veröffentlicht in Muscle Nerve, zeigte sich, dass die ursprünglich für AMX0035 randomisierten Teilnehmer ein um 44 Prozent niedriges Todesrisiko aufwiesen als die ursprünglich für den Placedo-Arm randomisierten Probanden.
"Mit den Ergebnissen der CENTAUR-Studie zeigten wir, dass AMX0035 ALS-Patienten Hoffnung und die Chance bieten kann, besser und länger zu leben", sagte Dr. Sabrina Paganoni, Ph.D., Studienleiterin der CENTAUR-Studie und Prüfärztin am Healey AMG Center for ALS am Massachusetts General Hospital sowie Assistant Professor of PM&R an der Harvard Medical School und am Spaulding Rehabilitation Hospital. "Wir freuen uns sehr, dass AMX0035 an mehreren regulatorischen Fronten wichtige Fortschritte macht und sind weiterhin optimistisch, dass das Präparat weltweit Menschen, die unter ALS leiden, helfen kann."
"ALS ist eine schreckliche, progressive Erkrankung, die sich nicht nur körperlich auf Patienten und ihre Familien auswirkt, sondern auch psychisch und emotional", so Dr. Leonard H. van den Berg, Ph.D., Professor der Neurologie an der Uniklinik Utrecht in den Niederlanden und Vorsitzender der Treatment Research Initiative to Cure ALS (TRICALS), einem umfassenden europäischen Studiennetzwerk, das sich dem Ziel verschrieben hat, eine Therapie für ALS zu finden. "Nach Jahrzehnten fehlgeschlagener ALS-Studien macht uns AMX0035 Hoffnung, dass eine neue potenzielle Behandlungsoption für Menschen mit ALS am Horizont zu erkennen ist. Wir bleiben zuversichtlich, dass AMX0035 den regulatorischen Prüfprozess erfolgreich durchlaufen wird, und freuen uns auf die klinische Phase-3-Studie."
"Die zulassungsrelevante klinische Phase-3-Studie wird zu einer globalen Kooperation zwischen Amylyx, europäischen und US-amerikanischen ALS-Fachleuten, Interessengruppen und klinischen Studiennetzwerken führen", sagte Dr. Merit Cudkowicz, Co-Leiterin der CENTAUR-Studie und Mitbegründerin des Northeast ALS Consortium, Director des Healey AMG Center for ALS und Chair of Neurology am Massachusetts General Hospital sowie Julieanne Dorn Professor of Neurology an der Harvard Medical School. "Wir hoffen, dass dies erst der Anfang bei der Bereitstellung neuer Optionen für Menschen mit ALS ist."
"Menschen mit ALS kämpfen jeden Tag gegen diese Krankheit", so Evy Reviers, Vorsitzende der European Organization for Professionals and Patients with ALS (EUpALS) und CEO der ALS Liga Belgium. "Als jemand, die sich um einen Familienangehörigen mit ALS kümmert, weiß ich, wie wichtig es für die ALS-Gemeinschaft ist, potenzielle Behandlungsmöglichkeiten zu haben. Im Namen von EUpALS freue ich mich darauf, mit der Gesundheitsbranche, akademischen Stellen und Gesundheitsbehörden zusammenzuarbeiten, um dies Wirklichkeit werden zu lassen."
"Wir freuen uns, unsere Pläne zur Einleitung der Antragstellung bei regulatorischen Behörden in Europa mitteilen zu können", sagte Justin Klee, Co-CEO und Mitbegründer von Amylyx. "Für Menschen mit ALS kommt es auf jeden einzelnen Tag an und wir werden weiterhin mit der US-amerikanischen FDA sowie globalen regulatorischen Behörden zusammenarbeiten, um deren Anforderungen zu erfüllen und AMX0035 so schnell wie möglich durch den klinischen Entwicklungsprozess zu führen. Wir werden der ALS-Gemeinschaft neue Informationen zukommen lassen, sobald diese verfügbar sind."
Über Amylyx Pharmaceuticals
Amylyx Pharmaceuticals, Inc. ist ein Pharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung einer neuartigen Therapie für amyotrophe Lateralsklerose (ALS), Morbus Alzheimer und andere neurodegenerative Erkrankungen konzentriert. Weitere Informationen erhalten Sie unter www.amylyx.com. Folgen Sie uns auch auf LinkedIn und Twitter.
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