Avalyn Pharma Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung verbesserter Therapien für lebensbedrohliche Lungenerkrankungen konzentriert. Heute präsentierte es auf der ISAM-Konferenz in Boise, Idaho, die Ergebnisse der 24-wöchigen Daten einer klinischen Phase-I/II-Studie mit zwei Dosierungsschemata von AP01 (eine Formulierung von Pirfenidon, die für die Abgabe durch Inhalation optimiert ist) bei Patienten mit idiopathischer Lungenfibrose (IPF). 91 Patienten mit IPF erhielten randomisiert einmal täglich 50 mg (n=46) oder zweimal täglich 100 mg (n=45), verabreicht mit einem eFlow-Zerstäuber (PARI Pharma GmbH). Während der ersten 24 Wochen hatte die Hochdosisgruppe im Durchschnitt keinen Verlust der Lungenfunktion, gemessen an der forcierten Vitalkapazität (FVC). Die niedrig dosierte Gruppe hatte einen progressiven Verlust der Lungenfunktion. Die Unterschiede in der FVC zwischen den beiden Gruppen waren statistisch signifikant (p=0,049). AP01 war bei beiden Dosen sicher und gut verträglich. Grippeähnliche Symptome und gastrointestinale Nebenwirkungen, die am häufigsten auf orales Pirfenidon zurückgeführt werden, wurden bei weniger als 10 der mit AP01 behandelten Patienten beobachtet. Unerwünschte Ereignisse mit einer Häufigkeit von mehr als 10 waren Hautausschlag 18 %, Infektion der oberen Atemwege 18 %, Husten 24 %. Die meisten Probanden haben sich dafür entschieden, die 12-monatige Verlängerung fortzusetzen. Langzeitdaten zur Wirksamkeit und Sicherheit werden auf einem bevorstehenden wissenschaftlichen Treffen vorgestellt.
"Wir freuen uns über das Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil, das wir bisher bei 91 Patienten über 24 Wochen mit aerosolisiertem Pirfenidon gesehen haben. Die sechsmonatigen FVC-Daten sind sehr vielversprechend, ebenso wie das bisherige allgemeine Sicherheitsprofil", sagte Dr. A. Bruce Montgomery, CEO von Avalyn Pharma. "Trotz der Zulassung von zwei oralen antifibrotischen Therapien im Jahr 2014 bleiben IPF und andere fibrotische Lungenerkrankungen tödliche Erkrankungen mit erheblichem ungedecktem Bedarf. Wir hoffen, in zukünftigen Phase-3-Studien eine verbesserte Verträglichkeit und Langzeitwirksamkeit mit aerosolisiertem Pirfenidon bestätigen zu können."
Klinischer Bedarf
IPF und andere fibrotische Lungenerkrankungen sind durch fortschreitende Narbenbildung, verminderte Belastbarkeit und endgültigen Tod durch Atemversagen und/oder Komorbiditäten gekennzeichnet. IPF-Behandlungen sind relativ neu. Die ersten und einzigen Zulassungen werden 2014 erteilt: orales Pirfenidon (Esbriet) und orales Nintedanib (Ofev). Beide Arzneimittel verlangsamen zwar das Fortschreiten der Krankheit, sind jedoch mit erheblichen Nebenwirkungen verbunden, die die Dosierung und ihr volles Wirksamkeitspotential einschränken. Während diese Arzneimittel ein wichtiger erster Schritt zur Behandlung von IPF sind, besteht nach wie vor ein erheblicher Bedarf an Therapien mit verbesserten Sicherheitsprofilen und überlegener Wirksamkeit als Einzel- oder Zusatzkombinationstherapien sowohl bei IPF als auch bei anderen fibrotischen Lungenerkrankungen.
Der Vorteil von Inhalation
Obwohl gezeigt hat, dass orales Pirfenidon das Fortschreiten der IPF-Krankheit verlangsamt, ist es ein Medikament mit niedriger Wirksamkeit, das eine große orale Dosis benötigt, um wirksame Lungenspiegel zu erreichen. Leider führt die orale Verabreichung zu Blutspiegeln, die erhebliche nachteilige Auswirkungen haben und begrenzte Lungendosiswerte liefern. In dieser 24-wöchigen Phase I/II-Studie zu AP01 haben wir das Potenzial von aerosolisiertem Pirfenidon zur Verbesserung von Wirksamkeit und Sicherheit gezeigt.
Über Avalyn Pharma
Weitere Informationen finden Sie auf www.Avalynpharma.com.
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