SAN DIEGO, 9. Oktober 2021 fand praktisch das zweite Jahr in Folge statt und war erneut phänomenal erfolgreich. Über 1.000 Teilnehmer auf der ganzen Welt diskutierten angeregte und informierten sich über bahnbrechende Entwicklungen in einem breiten Spektrum oligonukleotidbasierter Disziplinen.
Die Rare Diseases Session zeigte Fortschritte bei der Entwicklung von ASO- und RNAi-Therapeutika zur Behandlung seltener genetischer Mutationen, die Krankheiten wie ALS und Angelman-Syndrom verursachen. Die Sitzung betonte auch die wichtige Rolle von Patientenvertretungsgruppen für Patienten mit seltenen Krankheiten und hob die Bildung von N = 1 Collaborative und n-Lorem hervor. Die Mission der N=1 Collaborative ist es, sichere, individualisierte genetische Medikamente herzustellen, die weltweit schnell zugänglich sind. n-Lorem ist eine gemeinnützige Organisation, die ASO-Therapeutika entwickelt und Lebensfrei für Patienten mit extrem seltenen genetischen Mutationen bereitstellt.
Die Referenten teilten faszinierende Informationen über Fortschritte in innovativen Bereichen wie der Verbesserung der Oligonukleotidchemie und -abgabe, der Ermöglichung von Oligos, zusätzliche Zell- und Gewebetypen, neue Ansätze der Genomeditierung und unglaubliche Bildgebungstechnologien, die Organellen in Zellen oder die systemweite Verteilung von ASOs anzeigen.
Die außergewöhnlichen lebensrettenden Anwendungen von Oligonukleotid-Therapeutika wurden in Updates über die Fortschritte im Lungenprogramm von Ionis, alnylams Phase-1-Studie mit RNAi-Therapeutika zur längeren Senkung des Blutdrucks und die Entwicklung des Covid-19-Impfstoffs von Moderna demonstriert.
Die diesjährigen Preisträger wurden für ihre herausragenden Beiträge auf diesem Gebiet ausgewählt, und OTS möchte Hassan Fakih, Kotaro Yoshioka, MD, PhD, und Alex Garanto, PhD, gratulieren.
Hassan Fakih vom Department of Chemistry der McGill University erhielt das Dr. Alan M. Gewirtz Memorial Scholarship - Graduate Students für seine Arbeit an der Entwicklung und Erprobung von DNA-basierten Nanocarriern, um Nukleinsäuretherapeutika mit Eigenschaften zu liefern, die es ihnen ermöglichen, schneller in klinische Studien einzusteigen.
Kotaro Yoshioka, MD, PhD der Abteilung für Neurologie und Neurologie, Tokyo Medical and Dental University, wurde mit dem Dr. Alan M. Gewirtz Memorial Scholarship - Postdoctoral Fellows und Junior Industrial Professionals ausgezeichnet. Er hat einzigartige doppelsträngige ASO-Technologien entwickelt, die eine hocheffiziente Abgabe an mehrere Gewebe, einschließlich Skelettmuskeln, periphere Lymphozyten und Darm durch systemische Injektionen, und an das Gehirn über intraventrikuläre Injektion ermöglichen.
Alex Garanto, PhD des Radboud University Medical Center, wurde mit dem Mary Ann Liebert, Inc. Publishers Young Investigator Award ausgezeichnet. Seine Arbeit konzentriert sich auf das Design und die Charakterisierung von Antisense-Oligonukleotiden (ASOs) als potenziellen Ansatz zur Behandlung von erblichen Netzhauterkrankungen. Ein Teil seiner präklinischen Arbeit zur Bekämpfung einer intronischen Mutation in CEP290 führte zu einer klinischen Studie, die sich derzeit in Phase 3 befindet.
Die Oligonucleotide Therapeutics Society dankt allen, die am diesjährigen Treffen beteiligt waren, für ihren Beitrag zum wunderbaren Erfolg und freut sich darauf, nächstes Jahr vom 2. bis 5. Oktober 2022 eine persönliche Veranstaltung in Montreal, Kanada, zu veranstalten. Alle Interessierten, die an der OTS-Jahrestagung teilnehmen möchten, sind willkommen, da sie sowohl Mitgliedern als auch Nichtmitgliedern offen steht.
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Geri Beaty
Telefon: (619) 795-9458
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- Ausgewähltes Bild für The Oligonucleotide Therapeutics Society (https://ml.globenewswire.com/Resource/Download/a928e9f5-c688-492d-b9a4-872b73f1747d)
