WASHINGTON (dpa-AFX) - BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN) gab am Freitag bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration Voxzogo, das erste von der FDA zugelassene Medikament zur Verbesserung des Wachstums bei Kindern mit der häufigsten Form von Zwergwuchs, eine beschleunigte Zulassung erteilt hat.
Das Medikament wurde zugelassen, um das lineare Wachstum bei pädiatrischen Patienten mit Achondroplasie im Alter von fünf Jahren und älter mit offenen Epiphysen zu erhöhen. Diese Indikation wird im Rahmen einer beschleunigten Zulassung auf der Grundlage einer Verbesserung der annualisierten Wachstumsgeschwindigkeit zugelassen.
Die weitere Zulassung für diese Indikation kann jedoch von der Überprüfung und Beschreibung des klinischen Nutzens in Bestätigungsstudien abhängig gemacht werden. An
Achondroplasie, die häufigste Form unverhältnismäßiger Kleinwuchs beim Menschen, wird durch eine Mutation im Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor-3-Gen (FGFR3), einem negativen Regulator des Knochenwachstums, verursacht.
"Die heutige Zulassung erfüllt einen ungedeckten medizinischen Bedarf für mehr als 10.000 Kinder in den Vereinigten Staaten und unterstreicht das Engagement der FDA, neue Therapien für seltene Krankheiten verfügbar zu machen", sagte Theresa Kehoe, M.D., Direktorin der Abteilung für Allgemeine Endokrinologie im Zentrum für Arzneimittelbewertung und -forschung der FDA. "Mit dieser Aktion haben Kinder mit kleiner Statur aufgrund von Achondroplasie eine Behandlungsoption, die auf die zugrunde liegende Ursache ihrer Kleinwuchs abzielt."
Die Sicherheit und Wirksamkeit von Voxzogo bei der Verbesserung des Wachstums wurde in einer einjährigen Phase-3-Studie an Teilnehmern ab fünf Jahren mit Achondroplasie mit offenen Epiphysen untersucht. In der Studie erhielten 121 Teilnehmer nach dem Zufallsprinzip entweder Voxzogo-Injektionen unter die Haut oder ein Placebo. Teilnehmer, die Voxzogo erhielten, wuchsen durchschnittlich 1,57 Zentimeter größer als diejenigen, die ein Placebo erhielten.
Vosoritid wurde am 21. August 2021 unter dem Markennamen VOXZOGO von der Europäischen Kommission zur Behandlung von Achondroplasie bei Kindern zugelassen und ist damit das erste zugelassene Medikament für diese Erkrankung in Europa.
Laut Analysten könnte Voxzogo Spitzenumsätze von über 500 millionen bis 1 Milliarde US-Dollar erzielen.
BMRN schloss den Handel am Freitag bei 91,47 USD, ein Hoch von 8,55 USD oder 10,31% an der Nasdaq.
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