HuidaGene Therapeutics (\u8f89\u5927\u57fa\u56e0; HuidaGene), ein im klinischen Stadium befindliches Biotechnologieunternehmen, das programmierbare Genommedizin auf CRISPR-Basis entwickelt, gibt bekannt, dass das Center for Drug Evaluation (CDE) der China National Medical Products Administration (NMPA) seinen Antrag auf ein neues Prüfpräparat (IND) für die geplante multiregionale, multinationale klinische Studie von HG004 zur Behandlung von Patienten mit RPE65-assoziierten vererbten Netzhautdystrophien genehmigt hat. Dabei handelt es sich um eine Gruppe genetischer Erkrankungen, die durch Mutationen im RPE65 -Gen verursacht werden, die die Netzhaut betreffen und an die Kinder weitergegeben werden. Zuvor hatte das Unternehmen bekannt gegeben, dass HG004 im März 2023 den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden erhalten hat ) und dass die US-FDA im Januar 2023 die multinationale IND genehmigt hat ).
"Wir freuen uns, dass die chinesische CDE ebenfalls die Genehmigung erteilt hat, mit diesem ersten multiregionalen, multizentrischen Gentherapie-Masterprotokoll in China fortzufahren, was ein wichtiger Meilenstein für das Unternehmen ist," so Dr. Xuan Yao, Mitbegründer und Geschäftsführer von HuidaGene. "Das Unternehmen wurde erst vor 4 Jahren gegründet und wir sind begeistert, die IND-Zulassung sowohl aus China als auch aus den USA zu erhalten. Ich möchte unserem Team für seine kontinuierlichen Bemühungen und die Unterstützung von WuXi Advanced Therapies sowie den Regulierungsbehörden danken. Ich freue mich darauf, die klinische Entwicklung von HG004 voranzutreiben und die Entwicklung innovativerer Gentherapieprodukte mit klinisch bedeutsamen Vorteilen für Patienten und Familien weltweit so bald wie möglich fortzusetzen."
"Die Freigabe sowohl durch die chinesische NMPA als auch durch die US-amerikanische FDA, das erste multiregionale, multinationale und multizentrische okulare Gentherapie-Masterprotokoll für HG004 in China zu initiieren, veranschaulicht den innovativen Ansatz bei der Entdeckung von Medikamenten für das Rpe65 Gen-Knockout-Maus-Krankheitsmodell unter Verwendung des CRISPR-Genombearbeitungssystems und die globale klinische Entwicklung des HuidaGene-Teams. Das Ziel des HG004-Programms ist die Entwicklung einer einmaligen, nicht-AAV2-Genersatztherapie zur Wiederherstellung der Sehfähigkeit, der Behandlung und Vorbeugung der Erblindung von Kindern und Erwachsenen mit schwerer Sehbehinderung oder Erblindung aufgrund von RPE65 -assoziierten Retinopathien weltweit," erklärte Dr. Alvin Luk, Mitglied des wissenschaftlichen Beirats von HuidaGene. "Das Team wird die Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit und klinische Dauerhaftigkeit von HG004 in der globalen klinischen Entwicklung eingehend und umfassend untersuchen, mit dem Ziel, Patienten neuartige Arten und Weisen mit sichereren und besseren klinischen Ergebnissen zur Verfügung zu stellen."
"Das Prüfpräparat HG004 ist eine neuartige Augeninjektion, die zur Behandlung von RPE65 -Retinopathien entwickelt wird. Unsere präklinischen Daten unterstützten unsere multinationale Studie mit einer wirksamen Anfangsdosis (etwa 25-fach niedrigere Vektordosen), die weit unter der des zugelassenen AAV2hRPE65 Gentherapieprodukts liegt und bei der eine kleinere Menge in die Netzhaut injiziert werden kann, um das Risiko einer AAV-Vektor-assoziierten Immunogenität oder okuläre Nebenwirkungen beim Menschen zu verringern. "Wir haben bereits eine substanzielle Wiederherstellung des Sehvermögens unserer erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit HG004 in unserer von den Forschern initiierten Studie (IIT) am Xinhua Hospital in Shanghai, China, gesehen," so Dr. Xuan Yao.
Informationen zu der multiregionalen, multinationalen klinischen Studie mit HG004
HG004 wird in einer multiregionalen, multinationalen, multizentrischen, multi-kohortenübergreifenden Dosisfindungsstudie mit erwachsenen und pädiatrischen Probanden mit RPE65 -Retinopathien im Rahmen eines Masterprotokolls in verschiedenen Ländern untersucht werden. Ziel der Studie ist es, die Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit und langfristige klinische Haltbarkeit einer einzigen Injektion von HG004 über einen Zeitraum von bis zu 52 Wochen zu untersuchen. Zu den primären Endpunkten gehören unerwünschte Nebenwirkungen, bestimmte Laborwerte und augenärztliche Untersuchungen. Im Rahmen der Studie wird auch die Sehfunktion mit Hilfe eines Multiluminanz-Mobilitätstests (MLMT) bewertet, bei dem die Probanden einen Mobilitätsparcours bei verschiedenen Lichtverhältnissen bewältigen müssen. Nach Abschluss des primären Studienzeitraums werden die Probanden im Rahmen einer Langzeit-Nachbeobachtungsstudie zu HG004 weiter untersucht.
Informationen über RPE65 Mutationsassoziierte vererbte Netzhautdystrophien (Mutation-Associated Inherited Retinal Dystrophies)
Vererbte Netzhautdystrophien (IRDs) sind eine Gruppe seltener Erblindungen, die durch Mutationen in 1 von mehr als 250 Genen verursacht werden. Die Lebersche kongenitale Amaurose (Leber's congenital amaurosis, LCA), die schwere frühkindliche Netzhautdystrophie (SECORD), die früh einsetzende schwere Netzhautdystrophie (EOSRD) und die Retinitis Pigmentosa (RP), die alle unter der Überschrift RPE65 Mutationsassoziierte vererbte Netzhautdystrophien zusammengefasst werden können, werden als phänotypisches Kontinuum derselben Krankheit betrachtet. Die mit der RPE65 mutationsassoziierten vererbten Netzhautdystrophien, die typischerweise zwischen der Geburt und dem fünften Lebensjahr auftreten, weisen mehrere gemeinsame klinische Befunde auf, vor allem Nachtblindheit (Lichtstarre mit ausgeprägter Nyktalopie und Nystagmus), fortschreitende Gesichtsfeldausfälle und den Verlust des zentralen Sehvermögens. Der Prozentsatz der Patienten (mit biallelischen RPE65 Mutationen), die die Kriterien der Weltgesundheitsorganisation (WHO) für Blindheit erfüllen, steigt mit dem Alter und erreicht nach dem 40. Lebensjahr 100 %. Angesichts des oftmals schweren und frühzeitigen Sehverlusts, der mit den vererbten RPE65 -Netzhautdystrophien einhergeht, können auch andere Bereiche der Entwicklung, einschließlich Sprache, soziale Fähigkeiten und Verhalten, verzögert sein.
Informationen zu HuidaGene - \u8f89\u5927\u57fa\u56e0
HuidaGene Therapeutics (\u8f89\u5927\u57fa\u56e0) ist ein globales Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entdeckung, Konstruktion und Entwicklung von CRISPR-basierter Genmedizin konzentriert, um die Zukunft der Genommedizin neu zu schreiben. HuidaGene mit Sitz in Shanghai und New Jersey hat es sich zur Aufgabe gemacht, mit verschiedenen präklinischen Therapieprogrammen in den Bereichen Ophthalmologie, Otologie, Myologie und Neurologie den Bedürfnissen der Patienten auf der ganzen Welt gerecht zu werden. Wir treiben derzeit klinische Programme für RPE65 mutationsassoziierte vererbte Netzhautdystrophien sowie unsere präklinische Pipeline voran, darunter Programme für neovaskuläre altersbedingte Makuladegeneration, Retinitis Pigmentosa, erbliche Schwerhörigkeit, Duchenne-Muskeldystrophie und MECP2-Duplikationssyndrom. Die CRISPR-basierten Therapeutika des Unternehmens bieten das Potenzial, Patienten mit lebensbedrohlichen Erkrankungen zu heilen, indem sie die Ursache ihrer Krankheit beheben. HuidaGene hat sich zum Ziel gesetzt, die Zukunft der genombearbeitenden Medizin zu verändern.
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