- AGAMREE® ist von der U.S. FDA zugelassen und jetzt in den USA für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 2 Jahren erhältlich
- Dies folgt auf die erste kommerzielle Einführung von AGAMREE in Deutschland im Januar 2024 durch Santhera
- AGAMREE ist die erste DMD-Behandlung, die in den USA, der EU und dem Vereinigten Königreich zugelassen ist
Pratteln, Schweiz, 14. März 2024 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) freut sich, die Markteinführung von AGAMREE® (Vamorolon) zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) in den Vereinigten Staaten (USA) durch Catalyst Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: CPRX), dem Vermarktungspartner des Unternehmens für Nordamerika, bekannt zu geben.
"Wir gratulieren unserem Partner Catalyst zur Einführung von AGAMREE® in den Vereinigten Staaten. Nach der ersten weltweiten Markteinführung dieses neuartigen Produkts in Deutschland im Januar stellt diese Lancierung einen wichtigen nächsten Schritt dar, um AGAMREE so schnell wie möglich für möglichst viele Patienten mit DMD verfügbar zu machen", sagte Dario Eklund, CEO von Santhera.
Die Markteinführung von AGAMREE in den USA folgt auf die Zulassung des Produkts durch die US-amerikanische Food and Drug Administrationveröffentlicht wurde, und ergänzt durch Daten zur Sicherheit aus drei offenen Studien, einschliesslich Anschlussstudien.
Gemäss der Lizenzvereinbarung zwischen den beiden Unternehmen, die erstmals im Juni 2023bekannt gegeben wurde, hält Catalyst eine exklusive Lizenz zur Vermarktung von AGAMREE in Nordamerika für DMD und alle potenziellen zukünftigen Indikationen. Im Rahmen der Vereinbarung wird Catalyst an Santhera umsatzabhängige Meilensteine in Höhe von bis zu USD 105 Millionen sowie Lizenzgebühren im bis zu tiefen zweistelligen Prozentbereich zahlen, und Santhera's entsprechende Royalties gegenüber Dritten auf AGAMREE-Verkäufe in allen Indikationen in Nordamerika übernehmen.
Weitere Informationen sind in der Ankündigung von Catalyst hiereinsehbar.
Über AGAMREE® (Vamorolon)
AGAMREE ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, jedoch dessen nachgeschaltete Aktivität modifiziert. Zudem ist es kein Substrat für die 11-ß-Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11ß-HSD) Enzyme, die für lokal erhöhte Wirkstoffspiegel und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben verantwortlich sein dürften [1-4]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln, weshalb AGAMREE als dissoziativer Entzündungshemmer und Alternative zu den bestehenden Kortikosteroiden, der derzeitigen Standardtherapie für Kinder und Jugendliche mit DMD, positioniert ist [1-4].
In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte AGAMREE den primären Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo (p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil [1, 4]. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen waren cushingoides Aussehen, Erbrechen, Gewichtszunahme und Reizbarkeit. Im Allgemeinen waren die Nebenwirkungen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass AGAMREE im Gegensatz zu Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [5] und keine negativen Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].
AGAMREE), der Europäischen Union) und im Vereinigten Königreich für die Anwendung zugelassen.
Literaturverweise:
[1] Dang UJ et al..
[2] Guglieri M et al.
[3] Liu X et al.
[6] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link.
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, durch das X-Chromosom bedingte Erbkrankheit, die fast ausschliesslich Männer betrifft. DMD ist durch eine Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt. Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äussert sich klinisch durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine der Krankheit sind der Verlust des Gehvermögens, der Verlust der Selbsternährung, der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von Atem- und/oder Herzversagen bis vor dem vierten Lebensjahrzehnt. Kortikosteroide sind der derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals.
AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
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Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
Tel.: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com
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Anhang
- 2024 03 14_CPRXlaunchUSA_d_final (https://ml-eu.globenewswire.com/Resource/Download/75d0b0e1-eed4-408c-bc4c-3d6f84f8e5e0)
