- Die Auszeichnung ermöglicht den Zugang zum Innovative Licensing and Access Pathway (ILAP)
- Fünf mit FBX-101 behandelte Patienten zeigen positive Ergebnisse hinsichtlich Sicherheit und Wirksamkeit, einschließlich signifikanter Verbesserungen der motorischen Funktionen
- Die CMO von Forge, Dr. Maria Escolar, wird auf der Konferenz Advanced Therapies 2024 in London am 19. und 20. März aktualisierte klinische Daten zu FBX-101 präsentieren
- Die Auszeichnung bietet die Möglichkeit einer weiteren weltweiten Akzeptanz des Herstellungsprozesses und der Anlage von Forge durch zusätzliche Prüfungen und Inspektionen
Forge Biologics, ein Mitglied von Ajinomoto Bio-Pharma Services und ein führender Hersteller von genetischen Arzneimitteln, gab heute bekannt, dass die Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA), die Regulierungsbehörde für das Gesundheitswesen des Vereinigten Königreichs (UK), dem neuartigen AAV-Gentherapieprogramm des Unternehmens, FBX-101, den Innovation Passport-Status verliehen hat, um am Innovative Licensing and Access Pathway (ILAP) teilzunehmen. FBX-101 wurde zur Behandlung von Patienten mit Morbus Krabbe entwickelt, einer seltenen neurodegenerativen Erkrankung, die bei unbehandelten Patienten in der Regel im Alter von zwei Jahren tödlich verläuft. Der ILAP soll die Zulassungs- und Marktzugangsverfahren im Vereinigten Königreich beschleunigen.
Dr. med. Maria Escolar, Chief Medical Officer von Forge, wird auf der Konferenz Advanced Therapies 2024, die vom 19. bis 20. März 2024 in London abgehalten wird, über die Bedeutung der Erlangung dieses Zulassungsstatus sprechen und ein Poster zu den aktuellen Daten von REKLAIM, einer klinischen Studie der frühen Phase für FBX-101, präsentieren.
"In Anbetracht des schnellen Fortschreitens von Morbus Krabbe bei jungen Patienten und der positiven Testergebnisse, die wir in der REKLAIM-Studie beobachten konnten, freuen wir uns über die Auszeichnung mit dem Innovation Passport, die es Forge ermöglichen wird, die klinische Entwicklung von FBX-101 weiter zu beschleunigen", erklärte Dr. Escolar. "ILAP wurde geschaffen, um Zugang zu Instrumenten zu bieten, die die Zeit bis zur Markteinführung verkürzen und den Patienten in Großbritannien den Zugang zu Medikamenten für lebensbedrohliche oder stark behindernde Krankheiten erleichtern."
Die klinische REKLAIM-Studie prüft die Sicherheit und Wirksamkeit von FBX-101 bei Patienten mit infantilem und spätinfantilem Morbus Krabbe. Die im Rahmen von REKLAIM untersuchten Kinder haben zusätzlich zur derzeitigen Standardbehandlung, der hämatopoetischen Stammzelltransplantation (Hematopietic Stem Cell Transplantation, HSCT), intravenöses FBX-101 erhalten. Die klinischen Daten zeigen, dass FBX-101 bei der Behandlung von fünf Patienten gut vertragen wurde und ein ausgezeichnetes Sicherheitsprofil aufweist. Die Ergebnisse zeigen bei allen Patienten Verbesserungen der motorischen Funktion, was bei dieser Krankheit das wichtigste klinische Ergebnis ist.
FBX-101 hat von der Europäischen Arzneimittelagentur (European Medicines Agency, EMA) den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden (Orphan Drug Designation) und eines prioritären Arzneimittels (Priority Medicines, PRIME) erhalten. Dies erlaubt es Forge, die Entwicklung von FBX-101 als weltweit führende Gentherapie für Patienten mit Morbus Krabbe voranzutreiben und zu beschleunigen. In den USA hat die FDA FBX-101 die Fast Track Designation, die Orphan Drug Designation und die Rare Pediatric Disease Designation erteilt.
ILAP soll die Interaktionen mit den Behörden und den Marktzugang im Vereinigten Königreich für Patientenpopulationen mit hohem Bedarf beschleunigen, was zu einem schnelleren Zugang der Patienten zu neuartigen Therapien führt. Das Programm bietet außerdem Zugang zu einer Reihe von Entwicklungsdienstleistungen und -instrumenten im Vereinigten Königreich, unter anderem häufige Interaktionen mit der MHRA, eine beschleunigte Bewertung von Zulassungsanträgen (Marketing Authorization Application, MAA), ein Zielentwicklungsprofil, erweiterte Zulassungswege und vieles mehr, um eine Roadmap für den Fortschritt von Therapien bis zur Zulassung zu erstellen.
Die behördliche Überprüfung durch die MHRA im Rahmen von ILAP bietet Möglichkeiten für eine weitere globale Akzeptanz des Herstellungsprozesses und der Anlage von Forge durch zusätzliche Prüfungen und Inspektionen, unter anderem Compliance Readiness Inspections, die individuelle und pragmatische Aufsichts- und Zulassungsinspektionen speziell für die GMP-Richtlinien bieten. Durch diese Auszeichnung konnte Forge seine globale Erfahrung im Bereich der Regulierung erweitern und hat nun auch Zugang zur MHRA im Vereinigten Königreich. Dieser Zugang zu den Ressourcen der globalen Gesundheitsbehörden bietet den Kunden, die die CDMO-Dienste von Forge mit integrierter regulatorischer Unterstützung nutzen, ein zusätzliches Maß an Sicherheit.
Über Morbus Krabbe
Morbus Krabbe ist eine seltene neurodegenerative Erkrankung, die etwa 1 bis 2,5 von 100.000 Menschen in den USA betrifft. Morbus Krabbe wird durch autosomal rezessive Mutationen im Galactocerebrosidase (GALC)-Gen verursacht, einem Enzym, das für den Abbau bestimmter Arten von Sphingolipiden, wie Psychosin, verantwortlich ist. Ohne funktionsfähiges GALC reichert sich in den Zellen, insbesondere in den Zellen, die die Nerven im Gehirn und im peripheren Nervensystem isolieren, Psychosin in toxischen Mengen an und verursacht eine schnelle Demyelinisierung. Morbus Krabbe manifestiert sich bei jungen Patienten zunächst in Form von Reizbarkeit, Entwicklungsverzögerung und fortschreitender Muskelschwäche. Die Symptome schreiten schnell voran und führen zu Schluck- und Atembeschwerden und einer Rückbildung der neurologischen Entwicklung, gefolgt von Krampfanfällen, Seh- und Hörverlust. Die infantile Krabbe-Krankheit (0 bis 12 Monate bei Ausbruch) führt bei unbehandelten Patienten in der Regel bis zum Alter von zwei Jahren zum Tod. Spätinfantile Patienten (12 bis 36 Monate bei Ausbruch) sterben in der Regel im Alter von sechs Jahren. Die derzeitige Standardbehandlung, die hämatopoetische Stammzelltransplantation (Hematopoietic Stem Cell Transplantation, HSCT), stabilisiert nachweislich den kognitiven Verfall und verbessert die langfristigen neurologischen Ergebnisse erheblich. Die HSCT beseitigt jedoch nicht die periphere Neuropathie, die mit zunehmendem Alter der Patienten fortschreitet und zum Verlust der grobmotorischen Fähigkeiten und schließlich zum Tod führt.
Über FBX-101
FBX-101 wurde für die Behandlung von Kindern mit Morbus Krabbe entwickelt. FBX-101 ist eine adeno-assoziierte virale Gentherapie des Serotyps rh10 (AAVrh10), die nach einer HSCT-Infusion intravenös verabreicht wird. Der Vektor transportiert eine funktionelle Kopie des GALC-Gens zu den Zellen sowohl des zentralen als auch des peripheren Nervensystems und hat gezeigt, dass er die zentrale und periphere Neuropathie funktionell korrigiert, die Myelinisierung und die Grobmotorik verbessert und die Lebensspanne in Tiermodellen deutlich verlängert. Dieser Ansatz birgt auch das Potenzial, einige der immunologischen Sicherheitsprobleme zu überwinden, die bei herkömmlichen AAV-Gentherapien beobachtet werden, und die Dauer des Gentransfers zu verlängern.
Über die REKLAIM-Studie
REKLAIM ist eine unverblindete, nicht-randomisierte, klinische Studie zur Dosiseskalation in der frühen Phase, an der Kinder mit asymptomatischem infantilem und symptomatischem spätinfantilem Morbus Krabbe teilnehmen, um die Sicherheit und Wirksamkeit einer einzelnen intravenösen Infusion von FBX-101 zu untersuchen, die nach mehr als 21 Tagen nach einer HSCT, dem derzeitigen Behandlungsstandard, verabreicht wird. Als Vergleichsgruppe werden die Daten von Probanden mit umfangreicher natürlicher Krankheitsgeschichte herangezogen. Weitere Informationen über die REKLAIM-Studie finden Sie online unter https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05739643.
Über Forge Biologics
Forge Biologics, ein Mitglied von Ajinomoto Bio-Pharma Services, ist ein hybrides Unternehmen für die Auftragsherstellung von Gentherapien und die Entwicklung von Therapeutika in der klinischen Phase, das Zugang zu lebensverändernden Gentherapien eröffnet, indem es diese vom Konzept zur Realität bringt. Die 200.000 Quadratmeter große Anlage von Forge, das Hearth, hat ihren Hauptsitz in Columbus, Ohio, und umfasst 20 benutzerdefinierte cGMP-Suiten mit einer Produktionskapazität von 200.000 Litern. Die durchgängigen, skalierbaren Plasmid- und AAV-Herstellungsdienstleistungen von Forge umfassen die Herstellung in Forschungsqualität, die Prozess- und Analyseentwicklung, die cGMP-Herstellung, die Abfüllung und Veredelung sowie eine umfassende regulatorische Unterstützung, um den Zeitplan für die Entwicklung neuer Medikamente für Patienten mit genetischen Krankheiten zu verkürzen. Weitere Informationen erhalten Sie unter www.forgebiologics.com.
Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.
Originalversion auf businesswire.com ansehen: https://www.businesswire.com/news/home/20240319901203/de/
Contacts:
Medienanfragen
Marina Corleto
Associate Director, Marketing and Communications
mcorleto@forgebiologics.com
Anfragen von Familien und Medizinern
Maria Escolar, M.D.
Chief Medical Officer
advocacy@forgebiologics.com
Business Development
Magdalena Tyrpien
Chief Business Officer
BD@forgebiologics.com
