Pratteln, Schweiz, 27. März 2024 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt bekannt, dass die chinesische Arzneimittelbehörde (China National Medical Products Administration, NMPA) das Zulassungsgesuch für Vamorolon zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) eingereicht von Sperogenix Therapeutics, dem spezialisierten Partner von Santhera für seltene Krankheiten in China, zur vorrangigen Prüfung (Priority Review) angenommen hat.
Das Center for Drug Evaluation (CDE) der chinesischen Arzneimittelbehörde NMPA nahm den Antrag an und gewährte eine vorrangige Prüfung für Vamorolon bei DMD für Patienten im Alter von 4 Jahren und älter, was bei positivem Ausgang zu einer Zulassung im ersten Quartal 2025 führen könnte. Zuvor hatte das CDE Vamorolon in das Breakthrough Therapy Program aufgenommen, das sich mit schweren Krankheiten befasst, für die es keine wirksamen Behandlungen gibt, und Medikamente umfasst, die eindeutige klinische Vorteile gegenüber bestehenden Behandlungen bieten.
Duchenne-Muskeldystrophie ist eine seltene neuromuskuläre Krankheit, von der in China etwa 70 000 Patienten betroffen sind. Derzeit gibt es in China kein zugelassenes Medikament zur Behandlung von DMD, was einen hohen ungedeckten medizinischen Bedarf und eine therapeutische Lücke hinterlässt, insbesondere angesichts der steigenden Diagnoseraten, die es mehr Patienten ermöglichen, Zugang zu spezialisierten Behandlungszentren zu erhalten.
Der Zulassungsantrag in China stützt sich auf ein umfangreiches Datenpaket, das Ende 2023/Anfang 2024 zur Zulassung von Vamorolon in den USA, der EU und Großbritannien führte. Der Nachweis der klinischen Wirksamkeit und Sicherheit basierte auf Daten aus der positiven VISION-DMD-Zulassungsstudie, die eine Überlegenheit von Vamorolon gegenüber Placebo zeigte, sowie auf drei offenen Studien, in denen Vamorolon in Dosierungen zwischen 2 und 6 mg/kg/Tag über einen Behandlungszeitraum von insgesamt bis zu 30 Monaten verabreicht wurde. Darüber hinaus enthielt der Antrag Daten aus drei offenen Studien, in denen Vamorolon in Dosierungen zwischen 2 und 6 mg/kg/Tag über eine Gesamtbehandlungsdauer von bis zu 30 Monaten verabreicht wurde [1-4]. Der Antrag wird ferner gestützt durch eine Studie, in der die pharmakokinetischen Parameter von Vamorolon bei gesunden erwachsenen chinesischen Freiwilligen untersucht wurden.
Gemäss der Lizenzvereinbarung zwischen den beiden Unternehmen, die erstmals im Januar 2022bekannt gegeben wurde, besitzt Sperogenix Therapeutics die exklusiven Entwicklungs- und Vermarktungsrechte für Vamorolone in DMD und allen anderen Indikationen für seltene Krankheiten in China. Nach der Kommerzialisierung wird Sperogenix Santhera umsatzabhängige Meilensteine und Lizenzgebühren im zweistelligen Prozentbereich auf den Nettoumsatz zahlen.
Über AGAMREE® (Vamorolon)
AGAMREE ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, jedoch dessen nachgeschaltete Aktivität modifiziert. Zudem ist es kein Substrat für die 11-ß-Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11ß-HSD) Enzyme, die für lokal erhöhte Wirkstoffspiegel und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben verantwortlich sein dürften [1-4]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln, weshalb AGAMREE als dissoziativer Entzündungshemmer und Alternative zu den bestehenden Kortikosteroiden, der derzeitigen Standardtherapie für Kinder und Jugendliche mit DMD, positioniert ist [1-4].
In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte AGAMREE den primären Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo (p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil [1, 4]. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen waren cushingoides Aussehen, Erbrechen, Gewichtszunahme und Reizbarkeit. Im Allgemeinen waren die Nebenwirkungen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass AGAMREE im Gegensatz zu Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [5] und keine negativen Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].
AGAMREE), der Europäischen Union) und im Vereinigten Königreich für die Anwendung zugelassen.
Literaturverweise:
[1] Dang UJ et al..
[2] Guglieri M et al.
[3] Liu X et al.
[6] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link.
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, durch das X-Chromosom bedingte Erbkrankheit, die fast ausschliesslich Männer betrifft. DMD ist durch eine Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt. Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äussert sich klinisch durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine der Krankheit sind der Verlust des Gehvermögens, der Verlust der Selbsternährung, der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von Atem- und/oder Herzversagen bis vor dem vierten Lebensjahrzehnt. Kortikosteroide sind der derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.
Über Sperogenix
Sperogenix Therapeutics ist ein Plattformunternehmen, das sich der Entwicklung und Vermarktung von Medikamenten für seltene Krankheiten in China widmet. Mit vorrangigen therapeutischen Bereichen wie neuromuskulären Erkrankungen und vererbten Stoffwechselkrankheiten widmet sich Sperogenix der Etablierung eines innovativen Geschäftsmodells, das auf den Bereich der seltenen Krankheiten in China zugeschnitten ist, um chinesischen Ärzten und Patienten erschwingliche und zuverlässige Produkte und Dienstleistungen anzubieten. Sperogenix wurde 2019 gegründet und wird von Blue-Chip-Investoren aus der Biopharmabranche unterstützt, darunter Lilly Asia Ventures, Morningside Ventures und Properico Ventures.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals.
AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
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eva.kalias@santhera.com
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Anhang
- 2024 03 27_NDA-China_d_final (https://ml-eu.globenewswire.com/Resource/Download/c13914a2-8310-42aa-9a95-faa1304279b6)
