- Positive CHMP-Stellungnahme auf der Grundlage der Phase-3-Studie MARCH mit statistisch hochsignifikanter (p<0,0001) Verringerung des Juckreizes durch LIVMARLI gegenüber Placebo bei allen untersuchten PFIC-Typen
- Laut CHMP besteht ein erheblicher klinischer Nutzen von LIVMARLI bei PFIC im Vergleich zur zugelassenen Therapie
- Außerdem erhielt LIVMARLI eine positive COMP-Stellungnahme, die eine Verlängerung des Orphan-Drug-Status für PFIC empfiehlt
- Nach den Stellungnahmen des CHMP und des COMP wird eine Entscheidung der Europäischen Kommission im dritten Quartal 2024 erwartet
Wie Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) heute mitteilte, hat der europäische Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) eine positive Stellungnahme zu LIVMARLI® (Maralixibat) als orale Lösung zur Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC) bei Patienten ab drei Monaten abgegeben hat. Ferner stellte der Ausschuss fest, dass LIVMARLI bei PFIC einen signifikanten klinischen Nutzen aufgrund einer verbesserten Wirksamkeit und einen wichtigen Beitrag zur Patientenversorgung im Vergleich zu der bereits zugelassenen Behandlung für PFIC bietet. Eine positive CHMP-Stellungnahme ist eine wissenschaftliche Empfehlung an die Europäische Kommission, eine Marktzulassung für Europa zu erteilen.
Darüber hinaus hat der Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) empfohlen, den Status als Arzneimittel für seltene Leiden für LIVMARLI bei PFIC aufrechtzuerhalten. Die Bestätigung der CHMP- und COMP-Stellungnahmen durch die Europäische Kommission wird für das dritte Quartal 2024 erwartet.
"Die beiden positiven Stellungnahmen vom CHMP und vom COMP erkennen das Potenzial von LIVMARLI für die Behandlung von Patienten mit PFIC in Europa an und betonen die überzeugenden Langzeitdaten, die in der umfangreichsten PFIC-Studie zu einem breiten Spektrum genetischer Typen erfasst wurden", erklärt Chris Peetz, Chief Executive Officer bei Mirum. "Wir sind hocherfreut, dass nach der Zulassung durch die Europäische Kommission eine Behandlungsoption verfügbar sein wird, die wichtige Leberwerte bei PFIC-Patienten ab einem Alter von drei Monaten deutlich verbessert."
CHMP und COMP stützen ihre Stellungnahmen auf die Daten der Phase-3-Studie MARCH, der größten randomisierten PFIC-Studie, an der 93 Patienten mit verschiedenen genetischen PFIC-Typen teilnahmen, darunter PFIC1, PFIC2, PFIC3, PFIC4, PFIC6 und nicht identifizierter Mutationsstatus.
LIVMARLI ist derzeit in Europa für die Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS) im Alter von zwei Monaten und älter zugelassen. In den USA ist LIVMARLI für die Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit ALGS im Alter von drei Monaten und älter sowie für cholestatischen Pruritus bei Patienten mit PFIC im Alter von fünf Jahren und älter zugelassen. Eine Marktzulassung für LIVMARLI wurde auch für andere Regionen der Welt erteilt. Um eine höher konzentrierte Formulierung von LIVMARLI einzuführen, die in der MARCH-Studie verwendet wurde, hat Mirum einen ergänzenden Antrag auf Zulassung eines neuen Arzneimittels (sNDA) eingereicht. Mit diesem Schritt will Mirum die Zulassung für jüngere Patienten mit PFIC in den USA zu einem späteren Zeitpunkt dieses Jahres erweitern.
Über die progressive familiäre intrahepatische Cholestase
Die progressive familiäre intrahepatische Cholestase (PFIC) ist eine seltene genetische Störung, die eine fortschreitende Lebererkrankung verursacht, die in der Regel zu Leberversagen führt. Bei Menschen mit PFIC besteht eine eingeschränkte Fähigkeit der Leberzellen, Gallensäure auszuscheiden. Die daraus resultierende Ansammlung von Gallensäule führt bei den Betroffenen zu Lebererkrankungen. Die Anzeichen und Symptome von PFIC beginnen oft bereits im Kindesalter. Die Patienten leiden unter starkem Juckreiz, Gelbsucht, Wachstumsverzögerung (Gedeihstörung) und einem fortschreitenden Verlust der Leberfunktion (Leberversagen). Schätzungen zufolge ist eine von 50.000 bis 100.000 Geburten in den USA und Europa von dieser Krankheit betroffen. Mehr als sechs PFIC-Typen konnten genetisch identifiziert werden, die alle auf ähnliche Weise durch einen gestörten Gallenfluss und eine fortschreitende Lebererkrankung gekennzeichnet sind.
Über die orale Lösung LIVMARLI® (Maralixibat)
Die orale Lösung LIVMARLI® (Maralixibat) ist ein einmal täglich oral zu verabreichender Inhibitor des ilealen Gallensäuretransporters (IBAT), der von der US-amerikanischen Aufsichtsbehörde FDA für die Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS) ab einem Alter von drei Monaten und die Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC) ab einem Alter von fünf Jahren zugelassen ist.
LIVMARLI ist auch der einzige zugelassene IBAT-Inhibitor, der von der Europäischen Kommission für die Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit ALGS ab einem Alter von zwei Monaten und von Health Canada für die Behandlung von cholestatischem Pruritus bei ALGS zugelassen ist. Weitere Informationen für Einwohner der USA unter LIVMARLI.com.
LIVMARLI hat den Breakthrough Therapy-Status für die Indikationen ALGS und PFIC Typ 2 sowie den Orphan-Drug-Status für ALGS und PFIC erhalten. Um mehr über die laufenden klinischen Studien mit LIVMARLI zu erfahren, besuchen Sie den Bereich über klinische Studien auf der Website von Mirum.
WICHTIGE SICHERHEITSINFORMATIONEN
Anwendungsbeschränkung: LIVMARLI ist nicht zur Anwendung bei PFIC-Typ-2-Patienten bestimmt, die einen schweren Defekt des Proteins der Gallensalzexportpumpe (BSEP) aufweisen.
LIVMARLI kann Nebenwirkungen verursachen, darunter:
Leberschäden. Veränderungen bei bestimmten Lebertests sind häufig bei Patienten mit Alagille-Syndrom und PFIC zu beobachten. Während der Behandlung können sich die Leberwerte verschlechtern. Diese Veränderungen können ein Zeichen für eine Schädigung der Leber sein. Bei PFIC kann dies schwerwiegend Folgen haben oder zu einer Lebertransplantation oder zum Tod führen. Ihr behandelnder Arzt bzw. Ihre behandelnde Ärztin sollte vor Beginn und während der Behandlung Bluttests und körperliche Untersuchungen durchführen, um Ihre Leberfunktion zu überwachen. Informieren Sie Ihren Arzt bzw. Ihre Ärztin umgehend bei Anzeichen oder Symptomen von Leberproblemen, beispielsweise Übelkeit oder Erbrechen, Gelbfärbung der Haut oder des weißen Bereichs des Auges, dunkler oder brauner Urin, Schmerzen auf der rechten Seite des Magens (Bauch), Blähungen in der Magengegend, Appetitlosigkeit oder Blutungen oder Blutergüsse, die leichter als sonst entstehen.
Magen-Darm-Beschwerden. LIVMARLI kann Magen-Darm-Beschwerden wie Durchfall oder Magenschmerzen verursachen. Ihr behandelnder Arzt bzw. Ihre behandelnde Ärztin kann Ihnen anraten, auf neue oder sich verschlimmernde Magenprobleme wie Magenschmerzen, Durchfall, Blut im Stuhl oder Erbrechen zu achten. Informieren Sie Ihren Arzt oder Ihre Ärztin sofort, wenn bei Ihnen eines dieser Symptome häufiger oder stärker als sonst auftritt.
Ein Mangel an fettlöslichen Vitaminen (FSV), der durch niedrige Werte bestimmter im Körperfett gespeicherter Vitamine (Vitamin A, D, E und K) hervorgerufen wird, tritt bei Patienten mit Alagille-Syndrom und PFIC häufig auf, kann sich jedoch im Behandlungsverlauf verschlechtern. Ihr behandelnder Arzt bzw. Ihre behandelnde Ärztin sollte vor Beginn und während der Behandlung Bluttests durchführen und kann auf Knochenbrüche und Blutungen achten, die als häufige Nebenwirkungen berichtet wurden.
Verschreibungsinformationen USA
Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels EU
Product Monograph Kanada
Über Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Mirum Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit dem Ziel, neue Behandlungsoptionen für seltene Krankheiten bei Kindern und Erwachsenen zu entwickeln. Mirum hat drei zugelassene Medikamente: LIVMARLI® (Maralixibat) orale Lösung, CHOLBAM® (Cholsäure) Kapseln und CHENODAL® (Chenodiol) Tabletten.
LIVMARLI, ein IBAT-Inhibitor, ist für die Behandlung von zwei seltenen Lebererkrankungen bei Kindern und Erwachsenen zugelassen. Die Marktzulassung umfasst die Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit Alagille-Syndrom in den USA (drei Monate und älter), in Europa (zwei Monate und älter) und in anderen Regionen der Welt. In den USA ist LIVMARLI auch für die Behandlung von cholestatischem Pruritus bei PFIC-Patienten ab fünf Jahren zugelassen. CHOLBAM ist von der FDA für die Behandlung von Störungen der Gallensäuresynthese aufgrund von Defiziten einzelner Enzyme und für die begleitende Behandlung von peroxisomalen Störungen bei Patienten mit Anzeichen oder Symptomen einer Lebererkrankung zugelassen. CHENODAL hat von der FDA die Anerkennung der medizinischen Notwendigkeit für die Behandlung von Patienten mit zerebrotendinöser Xanthomatose (CTX) erhalten.
Zur Pipeline von Mirum, die sich in der Spätphase der Entwicklung befindet, gehören zwei Prüfpräparate zur Behandlung von schwächenden Lebererkrankungen. Volixibat, ein IBAT-Inhibitor, wird in zwei potenziellen Zulassungsstudien geprüft, darunter die Phase-2b-Studie VISTAS für primär sklerosierende Cholangitis und die Phase-2b-Studie VANTAGE für primär biliäre Cholangitis. Außerdem wurde CHENODAL in einer klinischen Phase-3-Studie (RESTORE) zur Behandlung von Patienten mit CTX geprüft, deren positive Ergebnisse im Jahr 2023 berichtet wurden.
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Zukunftsgerichtete Aussagen
Aussagen in dieser Mitteilung, die keine historischen Tatsachen betreffen, sind "zukunftsgerichtete Aussagen" im Sinne des US-amerikanischen Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Zu diesen zukunftsgerichteten Aussagen gehören unter anderem Aussagen über die potenziellen Vorteile von LIVMARLI und die vermutete Überlegenheit gegenüber anderen Produkten, den bei der Europäischen Kommission anhängigen Zulassungsantrag und geplante Zulassungsanträge in anderen Ländern. Da solche Aussagen Risiken und Unwägbarkeiten unterliegen, können die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von denen abweichen, die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen explizit oder implizit enthalten sind. Zukunftsgerichtete Aussagen sind mitunter an Wörtern wie "werden", "könnten", "würden", "potenziell" und ähnlichen Ausdrücken zu erkennen. Diese zukunftsgerichteten Aussagen stützen sich auf die derzeitigen Erwartungen von Mirum und beinhalten Annahmen, die möglicherweise nie eintreten oder sich als falsch erweisen. Die tatsächlichen Ergebnisse können aufgrund verschiedener Risiken und Unwägbarkeiten erheblich von den in solchen zukunftsgerichteten Aussagen genannten Ergebnissen abweichen. Dazu gehören unter anderem Risiken und Unwägbarkeiten im Zusammenhang mit der allgemeinen Geschäftstätigkeit von Mirum, den Auswirkungen der COVID-19-Pandemie und anderen Risiken, die in den von Mirum bei der Securities and Exchange Commission eingereichten Unterlagen aufgeführt sind. Alle in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen besitzen lediglich an dem Tag Gültigkeit, an dem sie veröffentlicht werden, und beruhen auf den Annahmen und Einschätzungen des Managements an diesem Tag. Mirum verpflichtet sich nicht zu einer Aktualisierung der zukunftsgerichteten Aussagen, um Ereignisse oder Umstände zu berücksichtigen, die nach dem Datum der Aussagen eintreten, sofern dies nicht gesetzlich vorgeschrieben ist. Eine weitere Beschreibung der Risiken und Unwägbarkeiten kann dem Annual Report von Mirum auf Form 10-K für das am 31. Dezember 2023 endende Geschäftsjahr und den nachfolgenden Berichten auf Form 10-Q, einschließlich der Abschnitte mit der Überschrift "Risk Factors", sowie in den nachfolgenden Berichten auf Form 8-K, die bei der U.S. Securities and Exchange Commission eingereicht wurden und unter www.sec.gov abrufbar sind.
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