PEKING (dpa-AFX) - In einer bahnbrechenden klinischen Studie, die von Mass Eye and Ear in Boston und dem Eye & ENT Hospital der Fudan University in Shanghai durchgeführt wurde, wurde die Gentherapie erfolgreich auf beiden Ohren von Kindern im Alter von 1 bis 11 Jahren durchgeführt, die taub geboren wurden.
Diese bemerkenswerte Behandlung hat das Potenzial gezeigt, verschiedene Hörfunktionen wie die Schalllokalisierung, die Unterscheidung bestimmter Geräusche in lauten Umgebungen und die Entwicklung von Sprachfähigkeiten vollständig wiederherzustellen, so die in Nature Medicine veröffentlichte Studie.
Vor diesem Durchbruch hatte das Forschungsteam im Dezember 2022 eine Studie gestartet, bei der sie die Gentherapie in einem einzigen Ohr anwandten. Die jüngsten Ergebnisse unterstreichen, dass die Behandlung beider Ohren zu einem verbesserten Nutzen für Kinder mit erblicher Taubheit führt, die als DFNB9 bekannt ist und durch Mutationen im OTOF-Gen verursacht wird.
Dieses Genversagen führt zum Fehlen des Otoferlin-Proteins, das für die Übertragung von Schallsignalen vom Ohr zum Gehirn entscheidend ist, was letztendlich zu Hör- und Sprachstörungen führt.
Die Gentherapie beinhaltete einen minimalinvasiven chirurgischen Eingriff, bei dem Ärzte eine Injektion des menschlichen OTOF-Gens in die Innenohren der Kinder verabreichten. Nach dem Eingriff verbrachten die Kinder sieben bis zehn Tage zur Beobachtung im Krankenhaus. Innerhalb von vier Wochen zeigten sie während der Tests Verbesserungen der Hörwahrnehmung mit allmählichen Fortschritten in der Sprachentwicklung.
Obwohl die Teilnehmer leichte Nebenwirkungen wie Fieber und Erbrechen hatten, erholten sie sich alle ohne schwerwiegende Komplikationen. Die Forscher betonten, dass diese Gentherapie als einmalige Behandlung ohne Wiederholung konzipiert ist, obwohl eine zusätzliche Sprachtherapie erforderlich sein kann. Das Forschungsteam arbeitet nun an der FDA-Zulassung für die Einführung dieser Gentherapie in den Vereinigten Staaten und hofft, diesen Ansatz auf andere Formen der Taubheit auszuweiten, einschließlich Lärm und altersbedingter Hörstörungen.
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