- Die Europäische Kommission erteilt LIVMARLI die Marktzulassung für die Behandlung von PFIC bei Patienten ab einem Alter von drei Monaten.
- Die Zulassung erfolgt im Anschluss an ein positives Gutachten des Ausschusses für Humanarzneimittel CHMP, das den klinischen Nutzen von LIVMARLI gegenüber der bestehenden Therapie bei PFIC bestätigt.
- LIVMARLI hat außerdem eine positive COMP-Stellungnahme erhalten, in der die Aufrechterhaltung des Orphan Drug Designation für PFIC empfohlen wird.
Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) gab heute die Erteilung der Marktzulassung durch die Europäische Kommission für LIVMARLI® (Maralixibat) als orale Lösung zur Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC) bei Patienten ab einem Alter von drei Monaten bekannt. Die Zulassung erfolgt im Anschluss an eine positive Stellungnahme des CHMP, in der dieser zu dem Schluss kam, dass LIVMARLI bei PFIC einen signifikanten klinischen Nutzen auf Basis einer verbesserten Wirksamkeit aufweist und einen wesentlichen Beitrag zur Patientenversorgung im Vergleich zu der bereits zugelassenen Behandlung für PFIC leistet. Ferner wurde in der COMP-Bewertung die Aufrechterhaltung des Orphan Drug Designation für LIVMARLI bei PFIC empfohlen.
Die Zulassung basiert auf den Daten der Phase-3-Studie MARCH, der größten randomisierten PFIC-Studie mit 93 Patienten aus verschiedenen genetischen PFIC-Typen, einschließlich PFIC1, PFIC2, PFIC3, PFIC4, PFIC6 und nicht identifiziertem Mutationsstatus. Die Daten der MARCH-Studie wiesen eine statistisch signifikante Verringerung des Juckreizes (p<0,0001) und der Gallensäuren im Serum (p<0,0001) im Vergleich zwischen LIVMARLI und Placebo in der All-PFIC-Kohorte (n=64) auf. Außerdem wurden signifikante Verbesserungen in Bezug auf das Gesamtbilirubin und das Wachstum gegenüber der Placebogruppe beobachtet. Die häufigste unerwünschte Nebenwirkung der Behandlung war Diarrhoe, die überwiegend mild verlief. Es gab keine schweren Fälle und die Nebenwirkung war vorübergehend.
"Wir freuen uns sehr über die Marktzulassung von LIVMARLI für die Behandlung von PFIC durch die Europäische Kommission. Dies ist eine Anerkennung der Qualität der erhobenen Daten und der wichtigen Behandlungsmöglichkeit für Patienten, die an dieser seltenen Lebererkrankung leiden", so Chris Peetz, Geschäftsführer von Mirum. "Wir hoffen, dass LIVMARLI zur Verbesserung wichtiger Leberparameter beiträgt und jungen Patienten, bei denen in Europa PFIC diagnostiziert wurde, eine gesündere Zukunft ermöglicht. Unser Dank gilt den Forschern, Patienten und Familien, die diese Zulassung ermöglicht haben."
"Die Zulassung von LIVMARLI ermöglicht eine Behandlung, die auf jahrelanger klinischer Forschung und aussagekräftigen Daten beruht, die eine Verringerung des cholestatischen Juckreizes und der prognostischen Marker für eine verbesserte Lebergesundheit, einschließlich einer Verringerung der Gallensäuren im Serum, belegen. All dies sind wichtige Indikatoren für positive Langzeitergebnisse", so Professor Richard Thompson vom King's College London. "Esstimmt mich zuversichtlich, dass Ärzten in Europa eine neue Option zur Verfügung steht, die das Potenzial hat, die Lebergesundheit und die Lebensqualität von Patienten und ihren Familien zu verbessern."
"Die Patientengemeinschaft in Europa wird von der Zulassung von LIVMARLI profitieren, die durch jahrelange beeindruckende Daten gestützt wird, in denen Verbesserungen bei den belastendsten Aspekten der Krankheit nachgewiesen werden", sagte Emily Ventura, geschäftsführende Direktorin des PFIC-Netzwerks. "PFIC kann das Leben verändern und schwerwiegende Auswirkungen auf die Patienten haben. Wir freuen uns, dass jungen Patienten nun ein neues Medikament zur Verfügung steht und sie auf ein weniger von Cholestase beeinträchtigtes Leben hoffen können."
LIVMARLI wurde auch von der US-amerikanischen Food and Drug Administration zur Behandlung von cholestatischem Juckreiz bei Patienten mit PFIC ab einem Alter von fünf Jahren zugelassen. Mirum hat einen ergänzenden Zulassungsantrag für eine höher konzentrierte Formulierung von LIVMARLI eingereicht, die während der MARCH-Studie eingesetzt wurde, um die Zulassung auf jüngere Patienten mit PFIC auszuweiten.
Über die orale Lösung LIVMARLI® (Maralixibat)
Die orale Lösung LIVMARLI® (Maralixibat) ist ein einmal täglich oral zu verabreichender Inhibitor des ilealen Gallensäuretransporters (IBAT), der von der US-amerikanischen Aufsichtsbehörde FDA für die Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS) ab einem Alter von drei Monaten und die Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC) ab einem Alter von fünf Jahren zugelassen ist.
LIVMARLI ist auch der einzige zugelassene IBAT-Inhibitor, der von der Europäischen Kommission für die Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit ALGS ab einem Alter von zwei Monaten und von Health Canada für die Behandlung von cholestatischem Pruritus bei ALGS zugelassen ist. Weitere Informationen für Einwohner der USA unter LIVMARLI.com.
LIVMARLI hat den Breakthrough Therapy-Status für die Indikationen ALGS und PFIC Typ 2 sowie den Orphan-Drug-Status für ALGS und PFIC erhalten. Um mehr über die laufenden klinischen Studien mit LIVMARLI zu erfahren, besuchen Sie den Bereich über klinische Studien auf der Website von Mirum.
WICHTIGE SICHERHEITSINFORMATIONEN
Anwendungsbeschränkung: LIVMARLI ist nicht zur Anwendung bei PFIC-Typ-2-Patienten bestimmt, die einen schweren Defekt des Proteins der Gallensalzexportpumpe (BSEP) aufweisen.
LIVMARLI kann Nebenwirkungen verursachen, darunter:
Leberschäden Veränderungen bei bestimmten Lebertests sind häufig bei Patienten mit Alagille-Syndrom und PFIC zu beobachten. Während der Behandlung können sich die Leberwerte verschlechtern. Diese Veränderungen können ein Zeichen für eine Schädigung der Leber sein. Bei PFIC kann dies schwerwiegend Folgen haben oder zu einer Lebertransplantation oder zum Tod führen. Ihr behandelnder Arzt bzw. Ihre behandelnde Ärztin sollte vor Beginn und während der Behandlung Bluttests und körperliche Untersuchungen durchführen, um Ihre Leberfunktion zu überwachen. Informieren Sie Ihren Arzt bzw. Ihre Ärztin umgehend bei Anzeichen oder Symptomen von Leberproblemen, beispielsweise Übelkeit oder Erbrechen, Gelbfärbung der Haut oder des weißen Bereichs des Auges, dunkler oder brauner Urin, Schmerzen auf der rechten Seite des Magens (Bauch), Blähungen in der Magengegend, Appetitlosigkeit oder Blutungen oder Blutergüsse, die leichter als sonst entstehen.
Magen-Darm-Beschwerden LIVMARLI kann Magen-Darm-Beschwerden wie Durchfall oder Magenschmerzen verursachen. Ihr behandelnder Arzt bzw. Ihre behandelnde Ärztin kann Ihnen anraten, auf neue oder sich verschlimmernde Magenprobleme wie Magenschmerzen, Durchfall, Blut im Stuhl oder Erbrechen zu achten. Informieren Sie Ihren Arzt oder Ihre Ärztin sofort, wenn bei Ihnen eines dieser Symptome häufiger oder stärker als sonst auftritt.
Ein Mangel an fettlöslichen Vitaminen (FSV) der durch niedrige Werte bestimmter im Körperfett gespeicherter Vitamine (Vitamin A, D, E und K) hervorgerufen wird, tritt bei Patienten mit Alagille-Syndrom und PFIC häufig auf, kann sich jedoch im Behandlungsverlauf verschlechtern. Ihr behandelnder Arzt bzw. Ihre behandelnde Ärztin sollte vor Beginn und während der Behandlung Bluttests durchführen und kann auf Knochenbrüche und Blutungen achten, die als häufige Nebenwirkungen berichtet wurden.
US-amerikanische Verschreibungsinformationen
EU SmPC
Kanadische Produktmonografie
Über Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Mirum Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich zum Ziel gesetzt hat, die Behandlung von seltenen Krankheiten bei Kindern und Erwachsenen zu verbessern. Mirum hat drei zugelassene Medikamente: LIVMARLI® (Maralixibat) orale Lösung, CHOLBAM® (Cholic Acid) Kapseln und CHENODAL® (Chenodiol) Tabletten.
LIVMARLI, ein IBAT-Inhibitor, ist für die Behandlung von zwei seltenen Lebererkrankungen bei Kindern und Erwachsenen zugelassen. Die Marktzulassung umfasst die Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit Alagille-Syndrom in den USA (drei Monate und älter), in Europa (zwei Monate und älter) und in anderen Regionen der Welt. In den USA ist LIVMARLI auch für die Behandlung von cholestatischem Pruritus bei PFIC-Patienten ab fünf Jahren zugelassen. CHOLBAM ist von der FDA für die Behandlung von Störungen der Gallensäuresynthese aufgrund von Defiziten einzelner Enzyme und für die begleitende Behandlung von peroxisomalen Störungen bei Patienten mit Anzeichen oder Symptomen einer Lebererkrankung zugelassen. CHENODAL hat von der FDA die Anerkennung der medizinischen Notwendigkeit für die Behandlung von Patienten mit zerebrotendinöser Xanthomatose (CTX) erhalten.
Die Medikamentenpipeline von Mirum im Spätstadium umfasst zwei Prüfpräparate zur Behandlung von schweren Lebererkrankungen. Volixibat, ein IBAT-Hemmer, wird in zwei potenziell zulassungsrelevanten Studien untersucht, darunter die Phase-2b-Studie VISTAS für primäre sklerosierende Cholangitis und die Phase-2b-Studie VANTAGE für primäre biliäre Cholangitis. Außerdem wurde Chenodiol in der klinischen Phase-3-Studie RESTORE zur Behandlung von Patienten mit CTX untersucht, deren positive Ergebnisse 2023 veröffentlicht wurden. Mirum hat bei der FDA einen Antrag auf Zulassung von Chenodiol zur Behandlung von CTX in den USA gestellt.
Weitere Informationen über Mirum finden Sie unter mirumpharma.com. Folgen Sie Mirum auch auf Facebook, LinkedIn, Instagram und Twitter (X).
Zukunftsgerichtete Aussagen
Die in dieser Pressemitteilung enthaltenen Aussagen, die sich nicht auf historische Tatsachen beziehen, sind "zukunftsgerichtete Aussagen" im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Diese zukunftsgerichteten Aussagen umfassen unter anderem Aussagen zum kommerziellen Erfolg von LIVMARLI in Europa zur Behandlung von PFIC, zur Kostenerstattung für LIVMARLI in bestimmten Ländern und zu den tatsächlichen Auswirkungen von LIVMARLI auf PFIC. Da derartige Aussagen Risiken und Unwägbarkeiten unterliegen, können die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen ausdrücklich oder implizit enthaltenen Ergebnissen abweichen. Wörter wie "werden", "könnten", "würden", "potenziell" und ähnliche Ausdrücke dienen dazu, zukunftsgerichtete Aussagen zu kennzeichnen. Diese zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf den aktuellen Erwartungen von Mirum und umfassen Annahmen, die sich möglicherweise nie bewahrheiten werden oder sich als falsch erweisen könnten. Die tatsächlichen Ergebnisse können aufgrund verschiedener Risiken und Unsicherheiten, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Risiken und Unsicherheiten im Zusammenhang mit dem Geschäft von Mirum im Allgemeinen, den Auswirkungen der COVID-19-Pandemie und den anderen in den Unterlagen von Mirum bei der Securities and Exchange Commission beschriebenen Risiken, erheblich von den Erwartungen, die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen zum Ausdruck gebracht werden, abweichen. Sämtliche in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen gelten nur zum Zeitpunkt ihrer Veröffentlichung und basieren auf den Annahmen und Schätzungen der Geschäftsführung zu diesem Zeitpunkt. Mirum verpflichtet sich nicht, diese Aussagen zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände zu berücksichtigen, die nach dem Zeitpunkt ihrer Veröffentlichung eintreten oder bestehen, sofern dies nicht gesetzlich vorgeschrieben ist. Eine ausführlichere Beschreibung der Risiken und Unwägbarkeiten finden Sie im Jahresbericht von Mirum auf Formular 10-K für das am 31. Dezember 2023 endende Geschäftsjahr und in den nachfolgenden Berichten auf Formular 10-Q, einschließlich der Abschnitte mit der Überschrift "Risikofaktoren", sowie in den nachfolgenden Berichten auf Formular 8-K, die alle bei der U.S. Securities and Exchange Commission eingereicht wurden und verfügbar sind unter www.sec.gov.
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