ABU DHABI, VAE, 2. August 2024 /PRNewswire/ -- Das Gesundheitsministerium von Abu Dhabi (DoH), die Regulierungsbehörde für den Gesundheitssektor, hat zum ersten Mal in Abu Dhabi und außerhalb der Vereinigten Staaten eine revolutionäre Gentherapie für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bereitgestellt.
Während die Therapie bisher nur in den Vereinigten Staaten zugänglich war, wird diese bahnbrechende Behandlung nun auch in der Sheikh Khalifa Medical City (SKMC), Teil von SEHA, angeboten. eine Tochtergesellschaft von PureHealth, die Abu Dhabis Position als weltweit führendes Gesundheits- und Life-Sciences-Zentrum weiter festigt. Die Behandlung wurde im Juni 2023 von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassen und am 19.März 2024 von einem Spezialistenteam unter der Leitung eines beratenden Kinderneurologen des SKMC in Zusammenarbeit mit dem Forschungs- und Innovationszentrum des Ministeriums an einen emiratischen DMD-Patienten verabreicht.
DMD ist eine erbliche neuromuskuläre Erkrankung, die dazu führt, dass die Muskeln im Laufe der Zeit allmählich schwächer werden. Bei dieser Behandlung verwendeten das Gesundheitsministerium und das medizinische Team des SKMC Delandistrogen-Moxeparvovec; eine einmalige Injektion, die sich als wirksam erwiesen hat, um die zugrunde liegende Ursache von DMD zu bekämpfen. Die Behandlung kann möglicherweise den Krankheitsverlauf verändern, indem funktionelle Dystrophin-Gene in Patientenzellen eingebracht werden, die dem Körper helfen, biologisch aktives Dystrophin-Protein für die Muskelfunktion zu produzieren, die Muskelkraft und die Lebensqualität des Patienten zu verbessern. Nach der Ankündigung der FDA, die Behandlung mit delandistrogenem Moxeparvovec auf Kinder ab vier Jahren auszuweiten, ist das DoH weiterhin bestrebt, betroffenen Patienten und ihren Familien eine umfassende Betreuung und Unterstützung zu bieten.
Seine Exzellenz Dr. Noura Khamis Al Ghaithi, Unterstaatssekretärin des Gesundheitsministeriums von Abu Dhabi (DoH), sagte: "Dieser medizinische Meilenstein unterstreicht das kontinuierliche Engagement von Abu Dhabi für die Einführung erstklassiger Innovationen im Gesundheitswesen, die allen Mitgliedern der Gemeinschaft und darüber hinaus ein herausragendes und ganzheitliches Gesundheitserlebnis bieten. Wir sind bestrebt, weiterhin fortschrittliche Präventions-, Diagnose- und Therapiekapazitäten in die Region zu bringen und die Position von Abu Dhabi als führendes Reiseziel für Gesundheits- und Medizintourismus zu stärken."
Dr. Omar Ismayl, Leiter der Kinderneurologie und Berater am SKMC, sagte: "Wir von der Abteilung für Kinderneurologie am SKMC freuen uns, die Gentherapie delandistrogene Moxeparvovec zum ersten Mal in Abu Dhabi einzusetzen. Bei SKMC sind wir stets bestrebt, unseren Patienten das fortschrittlichste, evidenzbasierte Management und die Behandlung zu bieten. Diese Gentherapie unterstreicht das Engagement von SEHA, den Zugang zu den weltweit fortschrittlichsten Behandlungen und Technologien zu ermöglichen, und steht im Einklang mit der Mission von PureHealth, die Wissenschaft der Langlebigkeit zu erschließen. Es hat das Potenzial, den unangenehmen natürlichen Verlauf und das Fortschreiten dieser Erkrankung zu verändern. Dieser Erfolg wäre ohne die immense harte Arbeit und die Unterstützung aller Mitarbeiter von SKMC und DoH nicht möglich gewesen."
DMD resultiert aus Variationen in einem Muskelprotein namens Dystrophin, das normalerweise die Integrität der Muskelzellen aufrechterhält. Wenn Schwankungen in diesem Protein auftreten, werden Muskelfasern abgebaut, was zu einer allmählichen Schwächung der Muskeln führt, die schließlich aufgrund von Herz- oder Atemversagen tödlich ist. Untersuchungen zeigen, dass DMD fast immer Männer betrifft und bei Frauen sehr selten ist. Bei einer durchschnittlichen Lebenserwartung von 30 Jahren betrifft es schätzungsweise einen von 3.500 bis 5.000 Jungen weltweit.
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