- In der Gesamtpopulation wurde eine 28-prozentige Reduktion des primären Komposits aus Gesamtmortalität und wiederkehrenden kardiovaskulären Ereignissen sowie eine 31-prozentige und 36-prozentige Reduktion der Gesamtmortalität während des 33- bis 36-monatigen Doppelblindzeitraums bzw. bis zum Monat 42 erreicht. -
- In der Monotherapie-Population verringerte sich der zusammengesetzte primäre Endpunkt um 33 und die Gesamtmortalität bis Monat 42 um 35 -
- Starke Trends einer additiven Wirksamkeit zusätzlich zu Tafamidis bei primären und sekundären Endpunkten -
- Nachgewiesener statistisch signifikanter Nutzen bei mehreren Messgrößen des Krankheitsverlaufs -
- Ermutigendes Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil, das mit dem etablierten Profil übereinstimmt -
- Ergebnisse von HELIOS-B zeitgleich im New England Journal of Medicine veröffentlicht -
- Alnylam veranstaltet heute um 13:00 Uhr BST (8:00 Uhr ET) eine Telefonkonferenz -
-Für Investoren und Medien -
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), das führende Unternehmen für RNAi-Therapeutika, gab heute detaillierte Ergebnisse der HELIOS-B-Phase-3-Studie mit Vutrisiran bekannt, einem RNAi-Therapeutikum in der Entwicklung zur Behandlung von ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM).
Die Daten wurden heute in einer Hot-Line-Sitzung auf dem Kongress 2024 der Europäischen Gesellschaft für Kardiologie (ESC) vorgestellt, der vom 30. August bis 2. September in London, Großbritannien, stattfindet. Veröffentlich wurden die Ergebnisse der HELIOS-B-Studie gleichzeitig in der Fachzeitschrift The New England Journal of Medicine.
Wie bereits berichtet, wurden in der HELIOS-B-Studie alle 10 primären und sekundären Endpunkte sowohl in der Gesamt- als auch in der Monotherapiepopulation mit statistischer Signifikanz erreicht.
Bei den aufgenommenen Patienten handelte es sich überwiegend um Patienten der New York Heart Association (NYHA)-Klasse I oder II mit Wildtyp-Erkrankung, die mit nicht-invasiven Methoden diagnostiziert worden waren und gleichzeitig in erheblichem Umfang mit verfügbaren Standardtherapien wie Tafamidis und SGLT2-Inhibitoren behandelt wurden ein Spiegelbild der heutigen ATTR-CM-Patientenpopulation.
In der Studie verringerte die Behandlung mit Vutrisiran das Risiko von Tod und kardiovaskulären Ereignissen im Vergleich zu Placebo erheblich (weitere Einzelheiten siehe Tabelle unten). In der Gesamtpopulation verringerte Vutrisiran das Risiko von Gesamtmortalität und wiederkehrenden kardiovaskulären Ereignissen um 28 %, wobei sowohl die Mortalitäts- als auch die kardiovaskulären Ereigniskomponenten des Endpunkts in ähnlicher Weise reduziert wurden. Die Sterblichkeit in dieser Population wurde während der Doppelblindphase signifikant um 31 und bis zu 42 Monate lang um 36 gesenkt. In der Monotherapie-Population verringerte Vutrisiran das Risiko von Gesamtmortalität und wiederkehrenden kardiovaskulären Ereignissen signifikant um 33% und reduzierte das Sterberisiko bis zu 42 Monaten signifikant um 35%. Als Bestandteil des primären Endpunkts wurde in der Monotherapiepopulation während der Doppelblindphase eine nicht signifikante Senkung der Sterblichkeit um 30 beobachtet (nominaler p-Wert 0,1179).
Die Behandlung mit Vutrisiran war auch mit Vorteilen gegenüber Placebo bei mehreren etablierten klinischen Messgrößen für das Fortschreiten der Erkrankung verbunden, darunter der 6-Minuten-Gehtest, der kardiovaskuläre Fragebogen von Kansas City und die NYHA-Klasse sowie der kardiale Biomarker NT-proBNP.
Untergruppenanalysen zeigten konsistente Vorteile für alle wichtigen Patientensegmente, einschließlich der Patienten, die im Hintergrund Tafamidis erhalten. Eine Tendenz zu größerer Wirksamkeit wurde bei Patienten mit früherem Krankheitsverlauf (d. h. jüngeren Patienten und solchen mit niedrigerem NT-proBNP-Basiswert) festgestellt.
In der HELIOS-B-Studie entsprachen die Sicherheits- und Verträglichkeitsprofile von Vutrisiran dem, was in der derzeit zugelassenen Patientenpopulation sowie in früheren klinischen Studien festgestellt worden war.
"Die Ergebnisse der HELIOS-B-Studie stellen einen bedeutenden Fortschritt in der Behandlung der ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie dar, da sie darauf hindeuten, dass der Knockdown der TTR-Produktion mit Vutrisiran die Gesamtmortalität und kardiovaskuläre Ereignisse drastisch reduzieren kann", sagte Dr. Marianna Fontana, Prüfärztin bei HELIOS-B, Professorin für Kardiologie am University College London, National Amyloidosis Center, Royal Free Hospital, London. "In den letzten zehn Jahren haben die Fortschritte bei der ATTR-CM dazu geführt, dass mehr Patienten in einem früheren Stadium ihrer Krankheit diagnostiziert werden, oft mit weniger schweren Symptomen und einer besseren Prognose, und dass sie eine solidere Hintergrundversorgung erhalten. In diesem modernen Umfeld lag die Messlatte für den Nachweis eines Nutzens hoch. Die HELIOS-B-Daten deuten auch darauf hin, dass Vutrisiran in dieser Patientenpopulation einen größeren Nutzen für Patienten in früheren Krankheitsstadien haben könnte, bei denen eine frühzeitige Behandlung aufgrund des progressiven Charakters der ATTR-CM die Funktionsfähigkeit und Lebensqualität besser erhalten kann."
"Wir sind stolz darauf, die detaillierten HELIOS-B-Daten auf dem ESC-Kongress 2024 mit der kardiologischen Fachwelt zu teilen. Mit dieser Studie haben wir gezeigt, dass der schnelle Knockdown von toxischem TTR, der mit Vutrisiran beobachtet wurde, das Überleben verbessert und kardiovaskuläre Krankenhausaufenthalte und das Fortschreiten der Krankheit im Vergleich zu Placebo reduziert, wobei die Vorteile konsistent in allen Populationen und unabhängig von der Verwendung von Hintergrundstabilisatoren beobachtet wurden", sagte Pushkal Garg, M.D., Chief Medical Officer von Alnylam. "Obwohl die Ergebnisse noch nicht von einer Zulassungsbehörde geprüft wurden, deuten die heute von uns vorgelegten Daten darauf hin, dass Vutrisiran das Potenzial hat, eine neue Standardbehandlung für ATTR-CM zu werden, eine fortschreitende und letztlich tödliche Krankheit mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten. Wir möchten uns bei allen bedanken, die zum Erfolg dieser Studie beigetragen haben, einschließlich der Patienten, Betreuer, Prüfärzte, Studienmitarbeiter und meiner Kollegen von Alnylam. Angesichts dieser Daten arbeiten wir mit Nachdruck daran, diese Daten bei den Behörden einzureichen und dieses Medikament Patienten auf der ganzen Welt zugänglich zu machen."
Primäre und sekundärr Endpunkte
Die Ergebnisse der vordefinierten primären und sekundären Endpunkte sowohl in der Gesamt- als auch in der Monotherapiepopulation sind in der nachstehenden Tabelle aufgeführt.
Gesamt Population (n=654) | Monotherapie Population (n=395) | |
Primärer Endpunkt | ||
Kompositum aus Gesamtmortalität und wiederkehrenden kardiovaskulären Ereignissen bis zum Monat 36 [1] | HR=0.718 p=0.0118 | HR=0.672 p=0.0162 |
Risikoquotient (HR) | RRR=28%, ARR=9.9 | RRR=33%, ARR=12.5 |
Komponentenanalysen | ||
Gesamtmortalität bis zu Monat 36 [2] | HR=0.694 p=0.0389 | HR=0.705 p=0.1179 |
Risikoquotient (Hr) | RRR=31%, ARR=7.9 | RRR=30%, ARR=11.0 |
Wiederkehrende CV-Ereignisse bis zu Monat 36 [3] | Relative Rate Ratio =0.733 p=0.0010 | Relative Rate Ratio 0. 676 p=0.0012 |
Relative Rate Ratio (relativer Ratenquotient) | RRR=27%, ARR=7.7 | RRR=32%, ARR=9.9 |
Sekundäre Endpunkte | ||
6-Minuten-Gehtest (6-MWT) Veränderung vom Ausgangswert in Monat 30 LS mittlere Differenz | 26.46 Meter p=7.976E-05 | 32.09 Meter p=0.0005 |
Fragebogen zur Kardiomyopathie von Kansas City (KCCQ) Veränderung vom Ausgangswert in Monat 30 LS mittlere Differenz | 5.80 Punkte p=0.0008 | 8.69 Punkte p=0.0003 |
Geamtmortalität bis Monat 42 [4] | HR=0.645 p=0.0098 | HR=0.655 p=0.0454 |
Risikoquotient | RRR=36%, ARR=11.8 | RRR=35%, ARR=19.5 |
New York Heart Association (NYHA) Klasse Prozentsatz stabil oder verbessert in Monat 30 Bereinigte Differenz in % | 8.7% p=0.0217 | 12.5% p=0.0121 |
RRR=Relative Risikoreduktion; ARR=Absolute Risikoreduktion | ||
[1] ARR: ARR: Unterschied in der zusammengesetzten Ereignisrate pro 100 Patientenjahre (Placebo-Vutrisiran) | ||
[2] ARR: Unterschied in der Sterblichkeitsrate im Monat 36 (Placebo-Vutrisiran) | ||
[3] ARR: Unterschied in der Rate an CV-Ereignissen pro 100 Patientenjahre (Placebo-Vutrisiran) | ||
[4] ARR: Unterschied in der Sterblichkeitsrate im Monat 42 (Placebo-Vutrisiran) | ||
Untergruppenanalysen der primären und sekundären Endpunkte, die nicht auf statistische Signifikanz ausgelegt waren, zeigten allgemein konsistente Ergebnisse in allen wichtigen Patientensegmenten, einschließlich der Patienten, die zu Beginn der Studie Tafamidis erhielten. Bei Patienten, die zu Studienbeginn Tafamidis erhielten, zeigte Vutrisiran eine 22%ige Reduktion (HR 0,785, nominaler p-Wert 0,2701, ARR 6,7) des zusammengesetzten primären Endpunkts von ACM und wiederkehrenden CV-Ereignissen und eine 41%ige Reduktion (HR 0,588, nominaler p-Wert 0,0983, ARR 6,5) von ACM nach 42 Monaten gegenüber Placebo.
Bei Patienten mit Ausgangsmerkmalen, die auf eine frühe Erkrankung hindeuten, wurden Tendenzen zu einem überdurchschnittlichen Nutzen festgestellt. Bei Patienten mit einem Ausgangswert von NT-proBNP =2000 wurde eine 48%ige Reduktion (HR 0,525, nominaler p-Wert 0,0019) des zusammengesetzten primären Endpunkts sowie eine 65%ige Reduktion (HR 0,348, nominaler p-Wert 0,0012) der ACM bis zu 42 Monaten unter der Behandlung mit Vutrisiran im Vergleich zu Placebo beobachtet. Bei Patienten unter 75 Jahren zeigte Vutrisiran im Vergleich zu Placebo eine 46%ige Reduktion (HR 0,545, nominaler p-Wert 0,0081) des zusammengesetzten primären Endpunkts und eine 45%ige Reduktion (HR 0,552, nominaler p-Wert 0,0661) von ACM bis zu 42 Monaten.
Darüber hinaus zeigte die Studie Hinweise auf einen Nutzen bei NT-proBNP, einem etablierten kardialen Biomarker, der die Mortalität bei ATTR-CM prognostiziert. Nach Monat 30 führte Vutrisiran zu einer 32%igen relativen Verringerung der Fold Change von NT-proBNP im Vergleich zu Placebo in der Gesamtpopulation (bereinigtes geometrisches mittleres Fold Change Ratio [Vutrisiran/Placebo]: 0,68; nominaler p-value 3,440E-12) und eine 43%ige relative Reduktion der Fold-Change in NT-proBNP im Vergleich zu Placebo in der Vutrisiran-Monotherapie-Untergruppe (bereinigtes geometrisches mittleres Fold-Change-Verhältnis [Vutrisiran/Placebo]: 0,57; nominaler p-value 4,339E-12).
Sicherheit
In der HELIOS-B-Studie zeigte Vutrisiran ein ermutigendes Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil, das mit dem etablierten Profil des Medikaments übereinstimmt. Die Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen (UE), ernsten UE, schwerwiegenden UE und UE, die zum Absetzen des Medikaments führten, war in den Studienarmen von Vutrisiran und Placebo ähnlich. Kardiale SARs waren in der Vutrisiran-Gruppe im Vergleich zu Placebo ähnlich oder geringer. UE, die bei mehr als 15 der Patienten insgesamt auftraten, waren in der Vutrisiran-Gruppe ähnlich oder geringer als unter Placebo (Herzversagen, Covid-19, Vorhofflimmern, Gicht, Dypnoe und Sturz). In der Vutrisiran-Gruppe traten keine UE =3 häufiger auf als in der Placebo-Gruppe.
Sicherheit | Vutrisiran n=326 (%) | Placebo n=328 (%) |
Unerwünschte Ereignisse | 322 (98.8%) | 323 (98.5%) |
Ernste unerwünschte Ereignisse | 201 (61.7%) | 220 (67.1%) |
Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse | 158 (48.5%) | 194 (59.1%) |
Unerwünschte Ereignisse, die zum Absetzen des Studienmedikaments führten | 10 (3.1%) | 13 (4.0%) |
Todesfolge | 49 (15.0%) | 63 (19.2%) |
HELIOS-B (NCT: NCT04153149 war eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische globale Phase-3-Studie, die konzipiert und durchgeführt wurde, um die Wirksamkeit und Sicherheit von Vutrisiran in Bezug auf die Verringerung der Gesamtmortalität und wiederkehrender kardiovaskulärer Ereignisse als primären zusammengesetzten Endpunkt bei Patienten mit ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie zu untersuchen. An der Studie nahmen 655 erwachsene Patienten mit ATTR-Amyloidose (erblich oder Wildtyp) und Kardiomyopathie teil. Die Patienten wurden im Verhältnis 1:1 randomisiert und erhielten während eines doppelblinden Behandlungszeitraums von bis zu 36 Monaten einmal alle drei Monate Vutrisiran 25 mg oder Placebo subkutan. Nach der Doppelblindphase konnten alle in Frage kommenden Patienten, die in der Studie verblieben waren, Vutrisiran in einer offenen Verlängerungsphase von HELIOS-B erhalten.
Das Unternehmen ist weiterhin auf dem besten Weg, die weltweiten Zulassungsanträge für Vutrisiran noch in diesem Jahr einzureichen, einschließlich der Einreichung eines ergänzenden Zulassungsantrags bei der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde Food and Drug Administration (FDA) unter Verwendung eines Priority Review Vouchers.
Für U.S.-Investoren: Die Ergebnisse der HELIOS-B-Studie, die auf dem ESC-Kongress 2024 vorgestellt wurden, finden Sie unter Capella
Informationen für Investoren im Webcast
Das Management von Alnylam wird die HELIOS-B-Ergebnisse heute um 13:00 Uhr BST (8:00 Uhr ET) besprechen.
Ein Live-Audio-Webcast der Telefonkonferenz wird auf der Website des Unternehmens unter www.alnylam.com/events im Bereich "Investoren" verfügbar sein. Ein archivierter Webcast wird etwa zwei Stunden nach der Veranstaltung auf der Website des Unternehmens verfügbar sein.
AMVUTTRA (Vutrisiran) INDIKATION UND WICHTIGE INFORMATIONEN ZUR SICHERHEIT
Indikation
In den USA ist Vutrisiran für die Behandlung der Polyneuropathie der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei Erwachsenen angezeigt. In Europa und in Großbritannien ist Vutrisiran für die Behandlung der hATTR-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 indiziert.
Wichtige Informationen zur Sicherheit
Verminderte Serum-Vitamin-A-Spiegel und empfohlene Supplementierung
Die Behandlung mit Vutrisiran führt zu einer Abnahme der Serum-Vitamin-A-Spiegel.
Für Patienten, die Vutrisiran einnehmen, wird eine Supplementierung in Höhe der empfohlenen Tagesdosis (RDA) an Vitamin A empfohlen (in Europa sollten Patienten, die Vutrisiran erhalten, eine orale Supplementierung von etwa 2500 IE bis 3000 IE Vitamin A pro Tag einnehmen, aber nicht überschreiten). Höhere Dosen als die RDA sollten nicht verabreicht werden, um zu versuchen, normale Serum-Vitamin-A-Spiegel während der Behandlung mit Vutrisiran zu erreichen, da die Serum-Vitamin-A-Spiegel nicht das gesamte Vitamin A im Körper widerspiegeln.
Die Patienten sollten an einen Augenarzt überwiesen werden, wenn sie Augensymptome entwickeln, die auf einen Vitamin-A-Mangel hindeuten (z. B. Nachtblindheit). Weitere Informationen zum Vitamin-A-Spiegel, einschließlich Informationen zu den Warnhinweisen und den Auswirkungen in der Schwangerschaft, finden Sie in der Zusammenfassung der Produktmerkmale.
Unerwünschte Wirkungen
Die häufigsten Nebenwirkungen, die bei Patienten auftraten, die mit Vutrisiran gegen die Polyneuropathie der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose (hATTR-PN) behandelt wurden, waren Arthralgie (11%), Dyspnoe (7%) und ein verminderter Vitamin-A-Spiegel (7%).
Weitere Informationen über Vutrisiran finden Sie in der vollständigen Verschreibungsinformation Zusammenfassung der Produktmerkmale.
Über AMVUTTRA (Vutrisiran)
AMVUTTRA (Vutrisiran) ist ein RNAi-Therapeutikum, das eine schnelle Unterdrückung von mutiertem und Wildtyp-Transthyretin (TTR) bewirkt und so die Ursache der Transthyretin (ATTR)-Amyloidose bekämpft. Vutrisiran wird vierteljährlich durch subkutane Injektion verabreicht und ist in mehr als 15 Ländern für die Behandlung der Polyneuropathie der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose (hATTR-PN) bei Erwachsenen zugelassen und auf dem Markt. In Großbritannien ist Vutrisiran speziell für die Behandlung von hATTR bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 indiziert. Vutrisiran befindet sich auch in der Entwicklung für die Behandlung der ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM), die sowohl Wildtyp- als auch erbliche Formen der Krankheit umfasst.
Über ATTR
Die Transthyretin-Amyloidose (ATTR) ist eine unterdiagnostizierte, rasch fortschreitende, schwächende und tödliche Krankheit, die durch fehlgefaltete Transthyretin-Proteine (TTR) verursacht wird, die sich als Amyloid-Ablagerungen in verschiedenen Teilen des Körpers ansammeln, unter anderem in den Nerven, im Herzen und im Magen-Darm-Trakt. Die Patienten können eine Polyneuropathie, eine Kardiomyopathie oder beide Formen der Erkrankung aufweisen. Es gibt zwei verschiedene Formen von ATTR erbliches ATTR (hATTR), das durch eine TTR-Genvariante verursacht wird und weltweit etwa 50 000 Menschen betrifft, und Wildtyp-ATTR (wtATTR), das ohne eine TTR-Genvariante auftritt und schätzungsweise 200 000 bis 300 000 Menschen weltweit betrifft.1-4
Über RNAi
RNAi (RNA-Interferenz) ist ein natürlicher zellulärer Prozess der Genstilllegung, der heute eine der vielversprechendsten und am schnellsten voranschreitenden Entwicklungen in der Biologie und Arzneimittelentwicklung darstellt. 5 Seine Entdeckung wurde als "ein großer wissenschaftlicher Durchbruch, wie er etwa alle zehn Jahre vorkommt" bezeichnet und mit der Verleihung des Nobelpreises für Physiologie oder Medizin 2006 gewürdigt.6 Durch die Nutzung des natürlichen biologischen Prozesses der RNAi, der in unseren Zellen abläuft, ist eine neue Klasse von Medikamenten, die so genannten RNAi-Therapeutika, nun Realität. Small interfering RNA (siRNA), die Moleküle, die RNAi vermitteln und die therapeutische RNAi-Plattform von Alnylam bilden, sind den heutigen Arzneimitteln vorgeschaltet, indem sie Boten-RNA (mRNA) die genetischen Vorläufer, die für krankheitsverursachende oder krankheitsfördernde Proteine kodieren wirkungsvoll zum Schweigen bringen und so deren Bildung verhindern.5 Dies ist ein revolutionärer Ansatz, der das Potenzial hat, die Behandlung von Patienten mit genetischen und anderen Krankheiten zu verändern.
Über Alnylam Pharmaceuticals
Alnylam (Nasdaq: ALNY) ist führend bei der Umsetzung der RNA-Interferenz (RNAi) in eine völlig neue Klasse innovativer Arzneimittel, die das Potenzial haben, das Leben von Menschen zu verbessern, die an seltenen und prävalenten Erkrankungen mit ungedecktem medizinischem Bedarf leiden. Auf der Grundlage wissenschaftlicher Erkenntnisse, die mit dem Nobelpreis gewürdigt wurden, repräsentieren RNAi-Therapeutika einen starken klinisch validierten Ansatz, der richtungweisende Therapeutika hervorbringt. Seit seiner Gründung im Jahr 2002 führt Alnylam die RNAi-Revolution mit der Umsetzung seiner kühnen Vision an, wissenschaftliche Potenziale in die Realität zu überführen. Alnylam verfügt über eine umfangreiche Pipeline von Prüfpräparaten, darunter mehrere Produktkandidaten in der späten Entwicklungsphase. Alnylam nutzt seine Strategie Alnylam P 5 x25 ", um transformative Arzneimittel für seltene und häufige Krankheiten zu entwickeln, um die Behandlungsergebnisse von Patienten weltweit durch nachhaltige Innovation zu verbessern und zugleich eine überragende finanzielle Performance zu erzielen, die sein führendes Biotech-Profil begründet. Alnylam hat seinen Sitz in Cambridge, US-Bundesstaat Massachusetts.
Zukunftsgerichtete Aussagen von Alnylam
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Abschnitt 27A des Securities Act von 1933 und Abschnitt 21E des Securities Exchange Act von 1934. Alle Aussagen, die keine historischen Tatsachen darstellen, betreffen die Erwartungen, Überzeugungen, Ziele, Pläne oder Aussichten von Alnylam, einschließlich, aber nicht beschränkt auf die Erwartungen von Alnylam hinsichtlich der Sicherheit und Wirksamkeit von Vutrisiran für die Behandlung von ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie, einschließlich seines Potenzials, ein transformatives Medikament für Patienten mit ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie zu sein; das Potenzial von Vutrisiran, zum neuen Therapiestandard für die Behandlung von ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie zu werden; das Potenzial von Vutrisiran, die behördliche Zulassung für die Behandlung von ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie zu erhalten; das Potenzial von Vutrisiran, Alnylams nächste Ära erheblichen Wachstums voranzutreiben; den erwarteten Zeitpunkt der Präsentation vollständiger Daten aus der klinischen Studie HELIOS-B und der Einreichung eines U. US-Ergänzungsantrag für Vutrisiran; Alnylams Pläne, einen Priority Review Voucher in Verbindung mit dem Ergänzungsantrag für Vutrisiran zu nutzen; das Potenzial von Vutrisirans klinischem Profil, die Erstlinienpositionierung bei neu diagnostizierten Patienten und bei jenen Patienten zu unterstützen, deren Behandlung über das hinaus optimiert werden könnte, was Hintergrundbehandlungen bieten könnten; und das Potenzial für Alnylam, seine Vision von Alnylam P 5 x25 ,ein führendes Biopharmaunternehmen zu werden, zu erreichen, sollten als zukunftsgerichtete Aussagen betrachtet werden. Die tatsächlichen Ergebnisse und Zukunftspläne können aufgrund verschiedener wichtiger Risiken, Ungewissheiten und anderer Faktoren erheblich von denen abweichen, die in diesen zukunftsgerichteten Aussagen enthalten sind, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Risiken und Ungewissheiten in Bezug auf Alnylams Fähigkeit, seine " Alnylam P 5 x25 " -Strategie erfolgreich umzusetzen; Alnylams Fähigkeit, die Wirksamkeit und Sicherheit seiner Produktkandidaten erfolgreich nachzuweisen; die präklinischen und klinischen Ergebnisse für die Produktkandidaten von Alnylam, einschließlich Vutrisiran; Maßnahmen oder Ratschläge von Zulassungsbehörden und Alnylams Fähigkeit, die Zulassung für seine Produktkandidaten, einschließlich Vutrisiran, sowie eine günstige Preisgestaltung und Kostenerstattung zu erhalten; die erfolgreiche Einführung, Vermarktung und der Verkauf der zugelassenen Produkte von Alnylam weltweit; und etwaige Verzögerungen, Unterbrechungen oder Ausfälle bei der Herstellung und Lieferung der Produktkandidaten von Alnylam oder der vermarkteten Produkte; sowie die Risiken, die im Abschnitt "Risikofaktoren" im Jahresbericht 2023 von Alnylam auf Formblatt 10-K, der bei der US-Börsenaufsichtsbehörde (SEC) eingereicht wurde, ausführlicher beschrieben sind und von Zeit zu Zeit in den nachfolgenden Quartalsberichten von Alnylam auf Formblatt 10-Q und in seinen anderen bei der SEC eingereichten Unterlagen aktualisiert werden können. Darüber hinaus spiegeln alle zukunftsgerichteten Aussagen nur die Ansichten von Alnylam zum heutigen Tag wider und sollten nicht als verlässliche Darstellung der Ansichten zu einem späteren Zeitpunkt verstanden werden. Alnylam lehnt ausdrücklich jede Verpflichtung ab, zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren, sofern dies nicht gesetzlich vorgeschrieben ist.
AMV-INTX-00050 August 2024
1 Hawkins PN, Ando Y, Dispenzeri A, et al. Ann Med 2015;47(8):625-638. |
2 Gertz MA. Am J Manag Care 2017;23(7):S107-S112. |
3 Conceicao I, Gonzalez-Duarte A, Obici L, et al. J Peripher Nerv Syst 2016;21:5-9. |
4 Ando Y, Coelho T, Berk JL, et al. Orphanet J Rare Dis 2013;8:31. |
5 Elbashir SM, Harborth J, Lendeckel W, et al. Nature 2001;411(6836):494-498. |
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Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.
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