- Seit über zwei Dekaden zeichnet das TIME-Magazine jährlich die besten, bahnbrechenden Erfindungen aus, die nach Ansicht der Redaktion das Leben der Menschen mit größten Auswirkungen verändern werden.[1]
- In diesem Jahr wurde die Geneditierungs-Technologie von Vertex, die auf CRISPR/Cas9 basiert, als eine von 20 Erfindungen in der Kategorie "Medical Care" ausgezeichnet.[2]
Die CRISPR/Cas9-basierte Geneditierungs-Technologie von Vertex wurde kürzlich vom TIME-Magazine als eine der 200 wichtigsten und bahnbrechendsten Erfindungen in 2024 ausgezeichnet, als eine von 20 Erfindungen in der Kategorie "Medizinische Versorgung" hervorgehoben und als "zukunftsweisende Gentherapie" bezeichnet.[2]
Die Geneditierung ist eine Technik, mit der die DNA einer Zelle präzise verändert werden kann. Mit der Geneditierung lässt sich DNA hinzufügen, entfernen oder verändern.[3] Sie kann zur Behandlung von Krankheiten eingesetzt werden, indem menschliche Zellen verändert werden. Vertex' nicht-virale, CRISPR/Cas9-basierte Geneditierungs-Technologie ist ein zielgerichteter Ansatz, der eine dauerhafte Veränderung der DNA einer Patientin bzw. eines Patienten ausschließlich an einer einzigen spezifischen Stelle bewirkt.
Bei genetisch bedingten Krankheiten lenkt eine Guide-RNA (gRNA) Cas9 gezielt zu einer bestimmten Stelle: entweder in oder nahe dem krankheitsverursachenden Gen selbst oder zu einer anderen Region, welche die Gene reguliert, um dort den Gendefekt über Entfernen oder Einfügen eines DNA-Stückes zu beheben. Bei CRISPR-basierten Therapien zielt man auf Gene ab, deren Inaktivierung die Sicherheit oder Wirksamkeit der Therapie verbessern kann oder die den Zellen durch zielgenaues Einfügen neuer Gene geplant neue Fähigkeiten verleihen können.[4] In beiden Fällen lassen sich die Gene entweder ex vivo (außerhalb des Körpers) oder in vivo (innerhalb des Körpers) verändern.[5]
Und genau dieses Geneditierungs-Verfahren zählen die Redakteurinnen und Redakteure des TIME-Magazine zu den 200 wichtigsten Errungenschaften des Jahres 2024.
Andreas Kopp, Geschäftsführer der Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH, äußert sich begeistert: "Wir sind sehr stolz darauf, dass die CRISPR/Cas9-Technologie vom TIME-Magazine als eine der 200 besten Erfindungen 2024 gekürt wurde. Diese Auszeichnung bestätigt unsere Vision, Leben zu verändern und Menschen mit genetisch bedingten schweren Erkrankungen neue Perspektiven zu geben."
Über Vertex
Vertex ist ein weltweit tätiges Biotech-Unternehmen, das in wissenschaftliche Innovationen investiert, um wegweisende Medikamente für Menschen mit schweren Krankheiten zu entwickeln. Das Unternehmen verfügt über zugelassene Therapien zur Behandlung der Ursache chronischer, lebensverkürzender genetischer Krankheiten - zystische Fibrose (CF, Mukoviszidose), Sichelzellkrankheit und transfusionsabhängige Beta-Thalassämie - und treibt klinische und Forschungsprogramme für diese Krankheiten weiter voran. Darüber hinaus verfügt Vertex über eine solide klinische Pipeline von Wirkstoffkandidaten mit verschiedenen Behandlungsmodalitäten bei anderen schweren Krankheiten, bei denen das Unternehmen ein tiefes Verständnis der kausalen Humanbiologie hat. Hierzu zählen APOL1-vermittelte Nierenkrankheit, autosomal dominante polyzystische Nierenerkrankung, Typ-1-Diabetes, Myotonische Dystrophie Typ 1 sowie Alpha-1-Antitrypsin-Mangel.
Vertex wurde 1989 gegründet und hat seinen globalen Hauptsitz in Boston, Massachusetts, und seinen internationalen Hauptsitz in London, Großbritannien. Darüber hinaus verfügt das Unternehmen über Forschungs- und Entwicklungsstandorte sowie Niederlassungen in Nordamerika, Europa, Australien, Lateinamerika und im Mittleren Osten. Vertex wird immer wieder als einer der besten Arbeitgeber der Branche ausgezeichnet, darunter 14 Jahre in Folge auf der Top-Arbeitgeberliste des Wissenschaftsmagazins Science und als einer der 100 besten Arbeitgeber bei Fortune.
Um mehr über Vertex zu erfahren, besuchen Sie www.vrtx.com/de-de/.
Quellen:
1 https://time.com/7099118/how-we-picked-best-inventions-2024 (letzter Zugriff 31.10.2024); 2 https://time.com/7094725/vertex-pharmaceuticals-and-crispr-therapeutics-casgevy (letzter Zugriff 31.10.2024); 3 Doudna J., Charpentier E. The new frontier of genome engineering with CRISPR/Cas9. Science. 2014; 346(6213): 1258096; 4 MedlinePlus. Sichelzellkrankheit. Online verfügbar unter: https://medlineplus.gov/genetics/condition/sickle-cell-disease (letzter Zugriff 31.10.2024); 5 Ladis V., et al. Survival in a large cohort of Greek patients ... Eur J Hematol 2011; 86: 332-338.
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