RIBOMIC gibt positive Zwischenergebnisse der Phase-IIa-Studie mit Umedaptanib Pegol bei Achondroplasie bekannt, die eine Steigerung der annualisierten Wachstumsrate von bis zu +4,6 cm/Jahr bei Kindern ab 5 Jahren in der niedrig dosierten Kohorte zeigt
RIBOMIC, Inc. (TOKYO:4591), ein pharmazeutisches Unternehmen, das sich auf Aptamer-Therapeutika spezialisiert hat, hat eine klinische Phase-IIa-Studie mit Umedaptanib Pegol (Anti-FGF2-Aptamer) bei pädiatrischen Patienten (5-14 Jahre) mit Achondroplasie (ACH) durchgeführt. Heute gibt das Unternehmen bekannt, dass die Verabreichung der niedrig dosierten (0,3 mg/kg) subkutanen Injektion (einmal pro Woche) an die Gruppe (Kohorte 1, Anmerkung 1) abgeschlossen ist und eine positive Auswirkung des Testarzneimittels auf die Wachstumsrate der Patienten nachgewiesen wurde.
In Kohorte 1 schlossen sechs Probanden die Studie ab, und von den fünf Probanden, mit Ausnahme eines Probanden, der die Studie aufgrund einer Unterbrechung der Medikation abbrach, stieg die Wachstumsrate bei zwei Probanden um +4,6 cm bzw. +3,3 cm/Jahr im Vergleich zur Zeit vor der Verabreichung des Testarzneimittels (Beobachtungsstudie, Anmerkung 2) Diese Ergebnisse zeigen, dass das Testmedikament im Vergleich zur durchschnittlichen Wachstumsrate von +1,7 cm/Jahr bei Voxzogo (Vosoritide, hergestellt von BioMarin, täglich subkutan verabreicht), Anmerkung 3, das derzeit als ACH-Behandlung zugelassen ist, eine signifikante therapeutische Wirkung hat. Drei Patienten sprachen auf das Testmedikament in der niedrigen Dosis nicht an.)
Fünf dieser Probanden wurden in eine Langzeitstudie zur niedrig dosierten Verabreichung (0,3 mg/kg) aufgenommen, und die Wirksamkeit und Sicherheit des Testarzneimittels wird weiterhin untersucht. Darüber hinaus wurde die Aufnahme von sieben Patienten für die Studie zur hochdosierten (0,6 mg/kg) subkutanen Verabreichung (einmal alle zwei Wochen) abgeschlossen (Kohorte 2, Anmerkung 4), und bei vier dieser Patienten hat die Verabreichung begonnen. Die Ergebnisse der Kohortenstudie 2 werden voraussichtlich im September 2025 bekannt gegeben.
In den laufenden klinischen Studien der Phase IIa gab es keine Sicherheitsbedenken, auch nicht in diesem Fall.
Die Tatsache, dass bei zwei von fünf Patienten nach niedrig dosierter, einmal wöchentlicher subkutaner Verabreichung eine signifikante Steigerung der Wachstumsrate bestätigt wurde, ist eine gute Nachricht für pädiatrische Patienten mit ACH, da sie eine neue Behandlungsoption für ACH bietet. Wir erwägen, die Dosis weiter zu erhöhen und das Dosierungsintervall zu verlängern, um ein noch besseres Behandlungsschema zu etablieren.
Die am 9. August 2024 revidierte Gewinnprognose für das im März 2025 endende Geschäftsjahr bleibt unverändert.
Anmerkung 1 | In dieser Studiengruppe werden niedrig dosierte (0,3 mg/kg) subkutane Injektionen acht Wochen lang (insgesamt viermal) alle zwei Wochen verabreicht. Nach Bestätigung der Sicherheit und Verträglichkeit wird das Verabreichungsintervall auf einmal pro Woche für 26 Wochen (insgesamt 34 Wochen Verabreichung) geändert. | |
Anmerkung 2 | Ziel dieser Studie ist es, klinische Basisdaten, einschließlich des Größenwachstums, bei pädiatrischen Patienten mit ACH zu erheben und diese Daten mit den Daten aus der laufenden klinischen Phase-IIa-Studie zu vergleichen, um die Wirksamkeit und Sicherheit des Medikaments zu bewerten und geeignete Probanden für die klinische Phase-IIa-Studie auszuwählen (Beobachtungszeitraum: insgesamt 26 Wochen). | |
Anmerkung 3 | https://clinicaltrials.gov/study/NCT03197766?tab=results | |
Anmerkung 4 | In dieser Gruppe wird die hohe Dosis (0,6 mg/kg) acht Wochen lang (insgesamt zweimal) alle vier Wochen subkutan verabreicht. Nach Bestätigung der Sicherheit und Verträglichkeit wird das Dosierungsintervall auf alle zwei Wochen geändert und das Medikament wird 26 Wochen lang (insgesamt 34 Wochen) verabreicht. |
Nachfolgend finden Sie eine Zusammenfassung der Phase-IIa-Studie in Japan.
Phase-IIa-Beobachtungsstudie: https://trialsearch.who.int/Trial2.aspx?TrialID=JPRN-jRCT2031220113
Klinische Studie der Phase IIa: https://trialsearch.who.int/Trial2.aspx?TrialID=JPRN-jRCT2031220291
Verlängerunsstudie der Phase IIa: https://trialsearch.who.int/Trial2.aspx?TrialID=JPRN-jRCT2031220338
ÜBER Umedaptanib Pegol
Umedaptanib Pegol ist ein neuartiges Oligonukleotid-basiertes Aptamer, das früher als RBM-007 bezeichnet wurde, mit starker Anti-FGF2-Aktivität (Fibroblasten-Wachstumsfaktor 2) und wird voraussichtlich eine grundlegende Behandlung sein, die direkt auf den pathogenen Mechanismus der Achondroplasie abzielt.
Das Medikament hat den klinischen POC bei exsudativer altersbedingter Makuladegeneration nachgewiesen.
ÜBER Achondroplasia
Achondroplasie ist eine Krankheit, bei der eine genetische Mutation des Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptors Typ 3 (FGFR3) dazu führt, dass FGFR3 aktiviert wird, was zu einem übermäßigen Zustrom von FGF-Signalen führt, die das normale Wachstum von Knorpel und anderen Geweben hemmen und Kleinwuchs mit Gliedmaßenverkürzung und anderen Symptomen verursachen. Es handelt sich um eine seltene Krankheit mit einer Inzidenz von 1 zu 25.000 Neugeborenen, die als unheilbar gilt. Die Entwicklung wirksamer neuer Medikamente ist erforderlich.
ÜBER RIBOMIC
RIBOMIC ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Erforschung und Entwicklung von Aptamer-Therapeutika spezialisiert hat, einer Art von Nukleinsäure-Medikamenten mit großem Potenzial für die Entwicklung von Medikamenten der nächsten Generation. Das RiboART-System, die Kernplattform des Unternehmens für die Arzneimittelforschung, kann zur Erforschung vieler Arten von Aptamer-Medikamenten eingesetzt werden. RIBOMIC widmet sich der Entdeckung und Entwicklung von Medikamenten für ein breites Spektrum an bisher ungelösten medizinischen Problemen, darunter Augenkrankheiten, seltene Kinderkrankheiten, Kleinwuchs und viele andere Krankheiten.
Weitere Informationen finden Sie auf der RIBOMIC-Website.
https://www.ribomic.com/eng/
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