Santhera erhält positive Empfehlung vom Scottish Medicines Consortium für den Einsatz von AGAMREE® (Vamorolon) bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie in Schottland
- AGAMREE® ist von der MHRA zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 4 Jahren im Vereinigten Königreich zugelassen
Pratteln, Schweiz, 14. Januar 2025 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt bekannt, dass das Scottish Medicines Consortium (SMC) die Empfehlung veröffentlicht hat, AGAMREE® (Vamorolon) für den Einsatz in Schottland zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 4 Jahren zu akzeptieren.
Dario Eklund, CEO von Santhera, erklärte: "Ich freue mich sehr, dass unser Team diese wichtige Zulassung erreicht hat, die sicherstellt, dass schottische Patienten von dieser bedeutenden Therapie für DMD profitieren können. Wir werden eng mit dem NHS Schottland sowie mit allen Gesundheitsbehörden in unseren zugelassenen Märkten zusammenarbeiten, um den Zugang zu AGAMREE sicherzustellen."
AGAMREE war das erste Arzneimittel für DMD, das in der EU, den USA und dem Vereinigten Königreich zugelassen wurde.
Für weitere Informationen zu AGAMREE im Vereinigten Königreich/Schottland: Zusammenfassung der Produkteigenschaften.
Über AGAMREE® (Vamorolon)
AGAMREE ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, jedoch dessen nachgeschaltete Aktivität modifiziert. Zudem ist es kein Substrat für die 11-ß-Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11ß-HSD) Enzyme, die für lokal erhöhte Wirkstoffspiegel und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben verantwortlich sein dürften [1-4]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln, weshalb AGAMREE als dissoziativer Entzündungshemmer und Alternative zu den bestehenden Kortikosteroiden, der derzeitigen Standardtherapie für Kinder und Jugendliche mit DMD, positioniert ist [1-4].
In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte AGAMREE den primären Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo (p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil [1, 4]. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen waren cushingoides Aussehen, Erbrechen, Gewichtszunahme und Reizbarkeit. Im Allgemeinen waren die Nebenwirkungen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass AGAMREE im Gegensatz zu Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [5] und keine negativen Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].
? Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dadurch können neue Informationen über die Sicherheit schnell ermittelt werden. Gesundheitsfachleute werden gebeten, alle vermuteten Nebenwirkungen zu melden.
Literaturverweise:
[1] Dang UJ et al..
[2] Guglieri M et al.
[3] Liu X et al.
[6] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link.
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, durch das X-Chromosom bedingte Erbkrankheit, die fast ausschliesslich männliche Patienten betrifft. DMD ist durch eine Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt. Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äussert sich klinisch durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine der Krankheit sind der Verlust des Gehvermögens, der Verlust der Selbsternährung, der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von Atem- und/oder Herzversagen bis vor dem vierten Lebensjahrzehnt. Kortikosteroide sind der derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals.
AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
public-relations@santhera.comoder
Elodie Denjean, General Manager UK, France & Benelux
elodie.denjean@santhera.comoder +44 7437 865600
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Anhang
- 250107 SMC approval release_FINAL_GERMAN (https://ml-eu.globenewswire.com/Resource/Download/757a0102-8f02-4d66-8628-c0e64e8c32bb)
