Seltene Erkrankungen stellen ein bemerkenswertes Paradoxon dar: Einzeln werden sie oft übersehen, doch zusammengenommen betreffen sie weltweit über 300 Millionen Menschen. Ohne die wissenschaftliche Erhebung und Auswertung von Daten bleibt der tatsächliche Einfluss dieser Erkrankungen auf das Gesundheitssystem und die Betroffenen im Dunklen, was eine große Herausforderung für die Therapieentwicklung aber auch für die Patient*innen darstellt. Am 28. Februar, dem diesjährigen Rare Disease Day, rückt AOP Health die Bedeutung von Daten in den Fokus - als Brücke, um Wissenslücken zu schließen und sowohl das wissenschaftliche Verständnis als auch die Therapieergebnisse von Patient*innen zu verbessern.
"Für uns bei AOP Health sind Daten weit mehr als bloße Zahlen - sie sind der Schlüssel dazu, seltene Erkrankungen und ihre Auswirkungen auf Patient*innen sowie auf unser Gesundheitssystem sichtbar zu machen", erklärt Dr. Martin Steinhart, CEO von AOP Health. Das globale Pharmaunternehmen ist auf die Erforschung und Entwicklung von Therapien für seltene Erkrankungen und in der Intensivmedizin spezialisiert. "Wir stehen an einem Wendepunkt: Big Data und moderne Analysen ermöglichen es uns, verborgene Muster zu erkennen, tiefere Einblicke zu gewinnen und bessere Behandlungen zu entwickeln. Je fundierter unsere Daten sind, desto besser können wir sowohl Patient*innen als auch Gesundheitssysteme unterstützen."
Datennutzung zur Bewertung des Therapieerfolgs
Seltene Erkrankungen gehen oft mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten und Lücken im medizinischen Wissen einher. Prof. Tanja Stamm vom Institut für Outcomes Research der Medizinischen Universität Wien betont die zentrale Rolle von Daten bei der Bewertung von Therapien: "Daten machen das Unsichtbare sichtbar, indem sie die tatsächlichen Auswirkungen von Behandlungen erfassen, während patientenberichtete Ergebnisse und Präferenzmessungen uns helfen zu verstehen, was den Betroffenen wirklich wichtig ist", erklärt sie. "Es ist entscheidend, alle Akteure - insbesondere die Patient*innen - frühzeitig einzubeziehen, um sicherzustellen, dass wir die richtigen Werte messen."
Allerdings schaffen Datenschutzbestimmungen insbesondere bei seltenen Erkrankungen zusätzliche Herausforderungen, da kleine Patient*innengruppen die Anonymisierung zu einer komplexen Aufgabe machen. "Während der Schutz von Daten essenziell ist, ist gleichzeitig auch der Zugang zu aussagekräftigen Daten entscheidend, um Krankheiten besser verstehen und die Wirksamkeit von Therapien bewerten zu können", ergänzt Prof. Stamm.
Mit ihnen, nicht über sie: Patient*innen von Anfang an einbinden
Zusätzlich zu fundierten Daten ist die Einbindung von Patient*innen ein grundlegender Bestandteil einer erfolgreichen Medikamentenentwicklung. Dr. Rainer Riedl, Mitbegründer und Vorstandsmitglied von DEBRA International sowie Obmann von DEBRA Austria und Pro Rare Austria, unterstreicht die Bedeutung einer frühzeitigen und substanziellen Patient*inneneinbindung: "Viele Patient*innen mit seltenen Erkrankungen sind äußerst gut über ihre Krankheit und die aktuelle Forschung informiert. Sie sollten nicht nur Thema der Diskussion sein, sondern aktiv mitreden können, beispielsweise bei der Schwerpunktsetzungen in der Forschung", sagt Dr. Riedl. "Wenn ein Medikament nicht die wirklichen Anliegen der Patient*innen adressiert, wird es nicht erfolgreich sein."
Auch das Studiendesign sollte sich an den Bedürfnissen der Patient*innen orientieren und sicherstellen, dass Teilnahme und Zugang möglich sind. "Patient*innen sollten an klinischen Studien teilnehmen können, ohne übermäßige Belastungen auf sich nehmen zu müssen", fügt er hinzu. "Das bedeutet von Beginn an, Reisewege, Besuchsfrequenzen und andere Alltagsfaktoren mitzudenken."
Forschungsinnovation vorantreiben
AOP Health bleibt seiner Mission treu, Daten, Patient*innenbeteiligung und wissenschaftliche Innovationen zu nutzen, um die Situation von Patient*innen mit seltenen Erkrankungen zu verbessern. Zum Rare Disease Day ruft das Unternehmen zu einer verstärkten Zusammenarbeit zwischen Forscher*innen, politischen Entscheidungsträger*innen und Patient*innenorganisationen auf, um seltene Erkrankungen stärker ins Bewusstsein zu rücken.
Den Stimmen von Patient*innen Gehör verschaffen: Neue Podcast-Serie
Seltene Erkrankungen sind nicht nur eine medizinische Herausforderung, sondern auch ein zutiefst persönlicher Weg für die Betroffenen. Um ihre Erfahrungen sichtbarer zu machen, hat AOP Health eine neue deutschsprachige Podcast-Serie ins Leben gerufen: "Ab jetzt ist alles anders? Leben nach und mit einer schwerwiegenden Diagnose."
Der Podcast beleuchtet mit viel Einfühlungsvermögen die Realität von Patient*innen und thematisiert Sorgen, die oft im Verborgenen bleiben. Durch persönliche Geschichten bietet er Unterstützung, schafft Bewusstsein und stärkt das Gemeinschaftsgefühl unter Patient*innen mit seltenen Erkrankungen, ihren Familien und Behandlungsteams.
Link zum Podcast: https://alles-anders.podigee.io/
Über AOP Health
Die AOP Health ist eine globale Unternehmensgruppe mit Wurzeln in Österreich, wo sich auch der Hauptsitz der AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH ("AOP Health") befindet. Seit 1996 widmet sich die AOP Health Gruppe der Entwicklung von innovativen Lösungen für den unerfüllten medizinischen Bedarf von Patient*innen, insbesondere im Bereich seltener Erkrankungen und Intensivmedizin. Die Gruppe hat sich international als Pionier für integrierte Therapielösungen etabliert und ist über Tochtergesellschaften, Repräsentanzen sowie über ein starkes Netzwerk von Partner*innen weltweit aktiv. Mit dem Claim "Needs. Science. Trust." betont die AOP Health Gruppe ihr Bekenntnis zu Forschung und Entwicklung sowie die Wichtigkeit des Beziehungsaufbaus zu Ärzt*innen und Patient*innenvertretungen, um die Bedürfnisse dieser Stakeholder im gesamten Handeln des Unternehmens zu berücksichtigen.
(www.aop-health.com)
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